VEDECKÝ STĹPČEK

Vedci prinášajú pokroky v génovej terapii

Pred rokom získala prvá génová terapia súhlas na rutinné použitie v medicíne. Bol to veľmi dôležitý míľnik.

(Zdroj: ILUSTRAČNÉ - Children’s Hospital of Philadelphia)

Liečiť choroby možno rôzne. Najviac sa využívajú rôzne malé molekuly ako v aspiríne, ale môžu to byť aj celé bielkoviny, ako napríklad inzulín.

Génová terapia na liečbu využíva nukleové kyseliny, najmä DNA. Podobne ako pri iných molekulách môže DNA niektoré choroby vyliečiť úplne, iné len zmierni.

Pred rokom získala prvá génová terapia súhlas na rutinné použitie v medicíne. Bol to veľmi dôležitý míľnik, keďže sa po viac ako dvoch dekádach klinických štúdií pomaly zdalo, že génová terapia sa do klinickej medicíny nedostane.

Verejnosť a liečba

Nebolo to len niekoľkými neúspešnými štúdiami (asi dva závažné prípady pri 1500 klinických štúdiách), ale najmä nedôverou časti verejnosti, ktorá sa iracionálne bojí všetkého, čo súvisí s DNA a jej modifikáciami.

Na druhej strane časť verejnosti, aj odbornej, očakávala od génovej terapie úplne nereálne výsledky, ktoré sa naplniť ani nemohli. Tohto roku však prišli ďalšie úspechy.

Je za nimi Luigi Naldini a inštitút TIGET, ktorý riadi v Miláne. Mimochodom, ide o veľmi dobrý príklad pre skutočný translačný výskum v biomedicíne, ktorý na Slovensku nemôže fungovať už len pre minimálny záujem zo strany klinikov.

Naldiniho tím publikoval v lete dve štúdie v Science. Metachromická leukodystrofia a Wiskott-Aldrich syndróm sú také vzácne, že ich ani mnoho lekárov nepozná. Použitím Naldiniho lentivírusových vektorov sa malým pacientom dodala správna verzia zmutovaného génu do správnych buniek. Výsledky sú mimoriadne pozitívne, pacienti prežívajú - a to bez symptómov.

Podobne pozitívne sú výsledky experimentov a štúdií, ktoré realizuje Seppo Ylä-Herttuala v Kuopiu. Do infarktom poškodených, ale živých srdcových buniek vkladá gén pre vammin – súčasť hadieho jedu, čo stimuluje veľmi špecificky tvorbu ciev.

Tie prinesú krv do častí srdca, kde chýba.

Preč s cholesterolom

Nathalie Cartier v Paríži zase pracuje na génovej terapii Alzheimerovej choroby.

Cholesterol v mozgu je veľmi dôležitý, ale ak je ho priveľa, škodí. Do rôznych častí mozgu experimentálnych zvierat sa aplikujú vírusy s génom pre enzým, ktorý zabezpečuje odstraňovanie cholesterolu. Na zvieratách to funguje veľmi dobre, dokonca sa im zlepšuje pamäť.

To sú len niektoré zo štúdií, ktoré aktuálne prebiehajú. Molekulárna biomedicína ide aj v oblasti génovej terapie neuveriteľne rýchlo dopredu a ešte sa zrýchľuje. Máme sa na čo tešiť.

Na spracúvanie osobných údajov sa vzťahujú Zásady ochrany osobných údajov a Pravidlá používania cookies. Pred zadaním e-mailovej adresy sa, prosím, dôkladne oboznámte s týmito dokumentmi.

Najčítanejšie na SME Tech

Hlavné správy zo Sme.sk

Píše Marek Maďarič

Poslanci ukázali neúctu, inak sa to vysvetliť nedá (píše Marek Maďarič)

Zvolení sme neboli na to, aby sme ľudí drzo presviedčali, že nezabezpečiť chod ústavného súdu je normálne.

DOMOV

Zločin v priamom prenose. Súd popísal kauzu nástenka

Aktéri kauzy mali podľa súdu politické krytie.

ŠPORT

Djokovič bol v Bratislave, prišiel na svadbu slovenského tenistu

Nevesta je dcérou Djokovičovho trénera.

PRÍBEHY SLÁVNYCH FOTOGRAFIÍ

Sukňu nadvihol prievan. A nasledoval rozvod

Marilyn Monroe mierila k postaveniu superstar.

Neprehliadnite tiež

Podcast Klik

Amazon si kúpilo inteligentnú wifi, Apple chce ovládnuť správy

Komentový prehľad technologických správ.

Podcast Klik denníka SME.
Uniknuté zábery Samsungu Galaxy S10e.

Ukázali, ako nikotín preniká do vnútra nervových buniek

Návyková látka v bunkách sa rozsvietila.

Ilustračné foto.
Podcast Tech_FM

Mal prežiť tri mesiace, vydržal pätnásť rokov

Rozlúčili sme sa s úžasnou misiou na Marse.

V Pompejach objavili ďalšiu fresku, ukazuje bájneho Narcisa

V dome predtým našli aj erotickú maľbu.

Nádvorie domu, na ktorom archeológovia objavili fresku.

Inzercia - Tlačové správy

  1. Premýšľate o aute do 10 000 eur? Poradíme vám, ako nenaletieť
  2. Trápi vás chrípka alebo prechladnutie? Vieme, ako s nimi zatočiť
  3. Zážitky z Pobaltia: Objavte Tallinn a Rigu
  4. Darček, s ktorým si na vás spomenie 365 dní v roku
  5. Šanca pre mladé talenty z oblasti umenia, vedy či športu
  6. Predpremiéra vynoveného VW Passat: Viac IQ, viac online
  7. Top destinácie a hotely na exotickú dovolenku v zime
  8. Stotisíc ľudí rozhodlo: Nadácia banky rozdelí štvrť milióna eur
  9. Slovensko má historicky najvyšší počet ľudí bankujúcich online
  10. ZSE ako jediné prináša Virtuálnu batériu pre fotovoltiku
  1. Premýšľate o aute do 10 000 eur? Poradíme vám, ako nenaletieť
  2. Trápi vás chrípka alebo prechladnutie? Vieme, ako s nimi zatočiť
  3. Noerr advised on WebSupport deal
  4. Čo sa stalo s mojimi úsporami v druhom pilieri?
  5. Podnikanie a významné ukazovatele v roku 2019
  6. Smartfóny Samsung Galaxy S priniesli množstvo inovácií
  7. eKasa prichádza na Slovensko
  8. Zážitky z Pobaltia: Objavte Tallinn a Rigu
  9. 4 úkony, ktoré treba absolvovať po založení s.r.o.
  10. Konferencia - EU support for research
  1. Na dôchodok si možno sporíte zle. Šesť zásad správneho šetrenia 15 861
  2. Darček, s ktorým si na vás spomenie 365 dní v roku 14 022
  3. Zážitky z Pobaltia: Objavte Tallinn a Rigu 12 387
  4. Je lepšie menučko, alebo domáca strava? Týždeň sme varili doma 7 686
  5. Hotovosť je na ústupe. Karty akceptujú aj v kostole či na ulici 4 939
  6. Predpremiéra vynoveného VW Passat: Viac IQ, viac online 4 767
  7. First moment: Španielske pobrežie patrí medzi najpredávanejšie 4 612
  8. Top destinácie a hotely na exotickú dovolenku v zime 3 794
  9. Zbrojársky líder z Považia pomáha ľuďom 3 077
  10. Šanca pre mladé talenty z oblasti umenia, vedy či športu 2 548