VEDECKÝ STĹPČEK

Vedci prinášajú pokroky v génovej terapii

Pred rokom získala prvá génová terapia súhlas na rutinné použitie v medicíne. Bol to veľmi dôležitý míľnik.

(Zdroj: ILUSTRAČNÉ - Children’s Hospital of Philadelphia)

Liečiť choroby možno rôzne. Najviac sa využívajú rôzne malé molekuly ako v aspiríne, ale môžu to byť aj celé bielkoviny, ako napríklad inzulín.

Génová terapia na liečbu využíva nukleové kyseliny, najmä DNA. Podobne ako pri iných molekulách môže DNA niektoré choroby vyliečiť úplne, iné len zmierni.

Pred rokom získala prvá génová terapia súhlas na rutinné použitie v medicíne. Bol to veľmi dôležitý míľnik, keďže sa po viac ako dvoch dekádach klinických štúdií pomaly zdalo, že génová terapia sa do klinickej medicíny nedostane.

Verejnosť a liečba

Nebolo to len niekoľkými neúspešnými štúdiami (asi dva závažné prípady pri 1500 klinických štúdiách), ale najmä nedôverou časti verejnosti, ktorá sa iracionálne bojí všetkého, čo súvisí s DNA a jej modifikáciami.

Na druhej strane časť verejnosti, aj odbornej, očakávala od génovej terapie úplne nereálne výsledky, ktoré sa naplniť ani nemohli. Tohto roku však prišli ďalšie úspechy.

Je za nimi Luigi Naldini a inštitút TIGET, ktorý riadi v Miláne. Mimochodom, ide o veľmi dobrý príklad pre skutočný translačný výskum v biomedicíne, ktorý na Slovensku nemôže fungovať už len pre minimálny záujem zo strany klinikov.

Naldiniho tím publikoval v lete dve štúdie v Science. Metachromická leukodystrofia a Wiskott-Aldrich syndróm sú také vzácne, že ich ani mnoho lekárov nepozná. Použitím Naldiniho lentivírusových vektorov sa malým pacientom dodala správna verzia zmutovaného génu do správnych buniek. Výsledky sú mimoriadne pozitívne, pacienti prežívajú - a to bez symptómov.

Podobne pozitívne sú výsledky experimentov a štúdií, ktoré realizuje Seppo Ylä-Herttuala v Kuopiu. Do infarktom poškodených, ale živých srdcových buniek vkladá gén pre vammin – súčasť hadieho jedu, čo stimuluje veľmi špecificky tvorbu ciev.

Tie prinesú krv do častí srdca, kde chýba.

Preč s cholesterolom

Nathalie Cartier v Paríži zase pracuje na génovej terapii Alzheimerovej choroby.

Cholesterol v mozgu je veľmi dôležitý, ale ak je ho priveľa, škodí. Do rôznych častí mozgu experimentálnych zvierat sa aplikujú vírusy s génom pre enzým, ktorý zabezpečuje odstraňovanie cholesterolu. Na zvieratách to funguje veľmi dobre, dokonca sa im zlepšuje pamäť.

To sú len niektoré zo štúdií, ktoré aktuálne prebiehajú. Molekulárna biomedicína ide aj v oblasti génovej terapie neuveriteľne rýchlo dopredu a ešte sa zrýchľuje. Máme sa na čo tešiť.

Najčítanejšie na SME Tech


Hlavné správy zo Sme.sk

KOMENTÁRE

Ficovi nestačila porážka Danka, potreboval ho úplne zosmiešniť

Čo by Fico nesmel urobiť, ak by postupoval podľa ústavy.

KOMENTÁRE

Zosmiešnil Trump seba či rovno Ameriku?

Lídri Činy, Ruska a Nemecka si Trumpovu reč v OSN neprišli ani vypočuť.

BLOG CAFÉ EURÓPA

Café Európa: Ako dobehnúť západné platy v EÚ?

Môže sa sociálna úroveň medzi východom a západom priblížiť?

Neprehliadnite tiež

Geológ: Ochladili Zem a vyhubili ľudí. Našu planétu čaká supererupcia

Výbuch supervulkánu by bol aj dnes katastrofický, hovorí geochronológ Martin Danišík, ktorý publikoval v prestížnom vedeckom časopise.

Klimatológovia: Hurikány spôsobili tento rok najdrahšie škody v histórii

Čo hovoria odborníci na tohtoročnú rekordnú sezónu hurikánov.

Google začal linkovať adresy a telefónne čísla

Ak často prepisujete v mobile kontaktné údaje, už to nebudete musieť opakovať.

Bezdrôtové nabíjanie už funguje aj bez podložiek a stojanov

S mobilom môžete pracovať aj pri nabíjaní. Stačí ak si s ním sadnete k stolu.

Inzercia - Tlačové správy


  1. Kedy sa refinancovanie oplatí?
  2. Plug-in, hybrid alebo elektromobil? Poradíme, ako správne vybrať
  3. Bývajte v budove, po ktorej sa prechádzal Schöne Náci
  4. Trenčania to chcú mať všade blízko. Kde kupujú byty?
  5. ENGIE Services odovzdala do prevádzky novú kotolňu v Košiciach
  6. Poistenci VšZP už nebudú platiť 17 centov v lekárňach za recepty
  7. Žilina Voce Magna 2017 – Medzinárodná súťaž zborového umenia
  8. Lokalita pod Kolibou výrazne mení svoju tvár
  9. Potraviny typické pre váš región nájdete už aj v Kauflande
  10. Exotické destinácie s priamym letom z Viedne
  1. Slovenské mestá môžu využiť eurofondy na zelené strechy
  2. Plug-in, hybrid alebo elektromobil? Poradíme, ako správne vybrať
  3. Program obnovy chodníkov v Starom Meste schválený
  4. Stavebná fakulta STU získala certifikát EUR-ACE
  5. Stavebná fakulta STU získala certifikát EUR-ACE
  6. Príďte na Deň otvorených dverí v Novom Ružinove
  7. Študenti sa rozhodli zmeniť svoju školu
  8. Kedy sa refinancovanie oplatí?
  9. Bývajte v budove, po ktorej sa prechádzal Schöne Náci
  10. Samsung Galaxy Note8 umožňuje tvoriť veľké veci
  1. Poistenci VšZP už nebudú platiť 17 centov v lekárňach za recepty 9 306
  2. Exotické destinácie s priamym letom z Viedne 4 730
  3. Lokalita pod Kolibou výrazne mení svoju tvár 2 994
  4. Trenčania to chcú mať všade blízko. Kde kupujú byty? 2 614
  5. Plug-in, hybrid alebo elektromobil? Poradíme, ako správne vybrať 1 767
  6. Potraviny typické pre váš región nájdete už aj v Kauflande 1 578
  7. Zabudnite na nové a neekologické PC. Je tu Refurbished! 1 556
  8. Kedy sa refinancovanie oplatí? 1 217
  9. Bývajte v budove, po ktorej sa prechádzal Schöne Náci 1 214
  10. Päť mýtov, ktoré ste počuli. A možno aj uverili 1 142