Liečiť choroby možno rôzne. Najviac sa využívajú rôzne malé molekuly ako v aspiríne, ale môžu to byť aj celé bielkoviny, ako napríklad inzulín.
Génová terapia na liečbu využíva nukleové kyseliny, najmä DNA. Podobne ako pri iných molekulách môže DNA niektoré choroby vyliečiť úplne, iné len zmierni.
Pred rokom získala prvá génová terapia súhlas na rutinné použitie v medicíne. Bol to veľmi dôležitý míľnik, keďže sa po viac ako dvoch dekádach klinických štúdií pomaly zdalo, že génová terapia sa do klinickej medicíny nedostane.
Verejnosť a liečba
Nebolo to len niekoľkými neúspešnými štúdiami (asi dva závažné prípady pri 1500 klinických štúdiách), ale najmä nedôverou časti verejnosti, ktorá sa iracionálne bojí všetkého, čo súvisí s DNA a jej modifikáciami.
Na druhej strane časť verejnosti, aj odbornej, očakávala od génovej terapie úplne nereálne výsledky, ktoré sa naplniť ani nemohli. Tohto roku však prišli ďalšie úspechy.
Je za nimi Luigi Naldini a inštitút TIGET, ktorý riadi v Miláne. Mimochodom, ide o veľmi dobrý príklad pre skutočný translačný výskum v biomedicíne, ktorý na Slovensku nemôže fungovať už len pre minimálny záujem zo strany klinikov.
Naldiniho tím publikoval v lete dve štúdie v Science. Metachromická leukodystrofia a Wiskott-Aldrich syndróm sú také vzácne, že ich ani mnoho lekárov nepozná. Použitím Naldiniho lentivírusových vektorov sa malým pacientom dodala správna verzia zmutovaného génu do správnych buniek. Výsledky sú mimoriadne pozitívne, pacienti prežívajú - a to bez symptómov.
Podobne pozitívne sú výsledky experimentov a štúdií, ktoré realizuje Seppo Ylä-Herttuala v Kuopiu. Do infarktom poškodených, ale živých srdcových buniek vkladá gén pre vammin – súčasť hadieho jedu, čo stimuluje veľmi špecificky tvorbu ciev.
Tie prinesú krv do častí srdca, kde chýba.
Preč s cholesterolom
Nathalie Cartier v Paríži zase pracuje na génovej terapii Alzheimerovej choroby.
Cholesterol v mozgu je veľmi dôležitý, ale ak je ho priveľa, škodí. Do rôznych častí mozgu experimentálnych zvierat sa aplikujú vírusy s génom pre enzým, ktorý zabezpečuje odstraňovanie cholesterolu. Na zvieratách to funguje veľmi dobre, dokonca sa im zlepšuje pamäť.
To sú len niektoré zo štúdií, ktoré aktuálne prebiehajú. Molekulárna biomedicína ide aj v oblasti génovej terapie neuveriteľne rýchlo dopredu a ešte sa zrýchľuje. Máme sa na čo tešiť.
Autor: lekár, vedec
