VEDECKÝ STĹPČEK

Vedci prinášajú pokroky v génovej terapii

Pred rokom získala prvá génová terapia súhlas na rutinné použitie v medicíne. Bol to veľmi dôležitý míľnik.

(Zdroj: ILUSTRAČNÉ - Children’s Hospital of Philadelphia)

Liečiť choroby možno rôzne. Najviac sa využívajú rôzne malé molekuly ako v aspiríne, ale môžu to byť aj celé bielkoviny, ako napríklad inzulín.

Génová terapia na liečbu využíva nukleové kyseliny, najmä DNA. Podobne ako pri iných molekulách môže DNA niektoré choroby vyliečiť úplne, iné len zmierni.

Pred rokom získala prvá génová terapia súhlas na rutinné použitie v medicíne. Bol to veľmi dôležitý míľnik, keďže sa po viac ako dvoch dekádach klinických štúdií pomaly zdalo, že génová terapia sa do klinickej medicíny nedostane.

Verejnosť a liečba

Nebolo to len niekoľkými neúspešnými štúdiami (asi dva závažné prípady pri 1500 klinických štúdiách), ale najmä nedôverou časti verejnosti, ktorá sa iracionálne bojí všetkého, čo súvisí s DNA a jej modifikáciami.

Na druhej strane časť verejnosti, aj odbornej, očakávala od génovej terapie úplne nereálne výsledky, ktoré sa naplniť ani nemohli. Tohto roku však prišli ďalšie úspechy.

Je za nimi Luigi Naldini a inštitút TIGET, ktorý riadi v Miláne. Mimochodom, ide o veľmi dobrý príklad pre skutočný translačný výskum v biomedicíne, ktorý na Slovensku nemôže fungovať už len pre minimálny záujem zo strany klinikov.

Naldiniho tím publikoval v lete dve štúdie v Science. Metachromická leukodystrofia a Wiskott-Aldrich syndróm sú také vzácne, že ich ani mnoho lekárov nepozná. Použitím Naldiniho lentivírusových vektorov sa malým pacientom dodala správna verzia zmutovaného génu do správnych buniek. Výsledky sú mimoriadne pozitívne, pacienti prežívajú - a to bez symptómov.

Podobne pozitívne sú výsledky experimentov a štúdií, ktoré realizuje Seppo Ylä-Herttuala v Kuopiu. Do infarktom poškodených, ale živých srdcových buniek vkladá gén pre vammin – súčasť hadieho jedu, čo stimuluje veľmi špecificky tvorbu ciev.

Tie prinesú krv do častí srdca, kde chýba.

Preč s cholesterolom

Nathalie Cartier v Paríži zase pracuje na génovej terapii Alzheimerovej choroby.

Cholesterol v mozgu je veľmi dôležitý, ale ak je ho priveľa, škodí. Do rôznych častí mozgu experimentálnych zvierat sa aplikujú vírusy s génom pre enzým, ktorý zabezpečuje odstraňovanie cholesterolu. Na zvieratách to funguje veľmi dobre, dokonca sa im zlepšuje pamäť.

To sú len niektoré zo štúdií, ktoré aktuálne prebiehajú. Molekulárna biomedicína ide aj v oblasti génovej terapie neuveriteľne rýchlo dopredu a ešte sa zrýchľuje. Máme sa na čo tešiť.

Najčítanejšie na SME Tech


Hlavné správy zo Sme.sk

KULTÚRA

Skúsili sme prejsť ilegálne z Mexika do USA. Vypustia psy a mieria na vás samopalom

Oscarový režisér nakrútil unikátnu virtuálnu realitu.

KOMENTÁRE

Vydrží to ešte Most alebo padne?

Trpezlivosť voličov nemožno skúšať donekonečna.

EKONOMIKA

Brusel vyšetruje dotácie pre Jaguar v Nitre. Môžu Briti odísť?

EK sa nepozdávajú 130-miliónové dotácie.

Neprehliadnite tiež

Zdá sa, že vesmírny lúč sa pohybuje päťkrát rýchlejšie ako svetlo

Kozmická ilúzia môže odhaliť tajomstvo štartu či zastavenia vzniku nových hviezd.

Najväčšia plávajúca elektráreň? Spustili ju v Číne

Ak solárne panely plávajú na vode, možno ich efektívne chladiť pre zachovanie životnosti a výkonu.

Umelá inteligencia porazila svetového šampióna v hre Go

AlphaGo je zručnejšia a šikovnejšia. V prvej hre porazila aktuálnu svetovú jednotku.

V obežných dráhach planét vzdialenej sústavy objavili vzorec

Obežné dráhy planét v sústave TRAPPIST-1 spája dráhová rezonancia.

Inzercia - Tlačové správy


  1. Čím všetkým som si prešla, aby som sa naučila po anglicky
  2. Štatutári, máte už prístup k elektronickej schránke?
  3. Zabudnite na nové a neekologické PC. Je tu Refurbished!
  4. Volkswagen Arteon je výkladná skriňa technológií
  5. Yeme chce byť výnimočný obchod aj vďaka výnimočným zamestnancom
  6. Lepšie bývať na vidieku, alebo v meste? Hľadali sme výhody
  7. Poznáte pôvod slovenských slov? Otestujte sa
  8. Hyundai H350 je dokonale spoľahlivým partnerom pre biznis
  9. Plavba po Karibiku na luxusnej lodi
  10. Študenti majú na získanie 30 € ešte 20 dní
  1. 5 hviezdičkové apartmány priamo na pobreží - Dubrovník
  2. Stavba domu na kľúč – úspora času aj financií
  3. Štatutári, máte už prístup k elektronickej schránke?
  4. Nová veľvyslankyňa Turecka na návšteve EU v Bratislave
  5. Prijatie delegácie rektorov ekonomických univerzít z Indonézie
  6. Čím všetkým som si prešla, aby som sa naučila po anglicky
  7. Zabudnite na nové a neekologické PC. Je tu Refurbished!
  8. Základné štandardy práce pre realitné kancelárie
  9. Takmer polovicu porúch šikmých striech spôsobujú zlé doplnky
  10. Lepšie bývať na vidieku, alebo v meste? Hľadali sme výhody
  1. Poznáte pôvod slovenských slov? Otestujte sa 13 490
  2. Plavba po Karibiku na luxusnej lodi 9 010
  3. Lepšie bývať na vidieku, alebo v meste? Hľadali sme výhody 8 871
  4. Hyundai H350 je dokonale spoľahlivým partnerom pre biznis 5 862
  5. Čím všetkým som si prešla, aby som sa naučila po anglicky 5 855
  6. Domácnosť, ktorá šetrí sama? Aj u nás je to už realitou 5 226
  7. Desať obľúbených miest v Chorvátsku 5 101
  8. Študenti majú na získanie 30 € ešte 20 dní 4 732
  9. Yeme chce byť výnimočný obchod aj vďaka výnimočným zamestnancom 4 580
  10. Volkswagen Arteon je výkladná skriňa technológií 4 451