VEDECKÝ STĹPČEK

Vedci prinášajú pokroky v génovej terapii

Pred rokom získala prvá génová terapia súhlas na rutinné použitie v medicíne. Bol to veľmi dôležitý míľnik.

(Zdroj: ILUSTRAČNÉ - Children’s Hospital of Philadelphia)

Liečiť choroby možno rôzne. Najviac sa využívajú rôzne malé molekuly ako v aspiríne, ale môžu to byť aj celé bielkoviny, ako napríklad inzulín.

Génová terapia na liečbu využíva nukleové kyseliny, najmä DNA. Podobne ako pri iných molekulách môže DNA niektoré choroby vyliečiť úplne, iné len zmierni.

Pred rokom získala prvá génová terapia súhlas na rutinné použitie v medicíne. Bol to veľmi dôležitý míľnik, keďže sa po viac ako dvoch dekádach klinických štúdií pomaly zdalo, že génová terapia sa do klinickej medicíny nedostane.

Článok pokračuje pod video reklamou

Verejnosť a liečba

Nebolo to len niekoľkými neúspešnými štúdiami (asi dva závažné prípady pri 1500 klinických štúdiách), ale najmä nedôverou časti verejnosti, ktorá sa iracionálne bojí všetkého, čo súvisí s DNA a jej modifikáciami.

Na druhej strane časť verejnosti, aj odbornej, očakávala od génovej terapie úplne nereálne výsledky, ktoré sa naplniť ani nemohli. Tohto roku však prišli ďalšie úspechy.

Je za nimi Luigi Naldini a inštitút TIGET, ktorý riadi v Miláne. Mimochodom, ide o veľmi dobrý príklad pre skutočný translačný výskum v biomedicíne, ktorý na Slovensku nemôže fungovať už len pre minimálny záujem zo strany klinikov.

Naldiniho tím publikoval v lete dve štúdie v Science. Metachromická leukodystrofia a Wiskott-Aldrich syndróm sú také vzácne, že ich ani mnoho lekárov nepozná. Použitím Naldiniho lentivírusových vektorov sa malým pacientom dodala správna verzia zmutovaného génu do správnych buniek. Výsledky sú mimoriadne pozitívne, pacienti prežívajú - a to bez symptómov.

Podobne pozitívne sú výsledky experimentov a štúdií, ktoré realizuje Seppo Ylä-Herttuala v Kuopiu. Do infarktom poškodených, ale živých srdcových buniek vkladá gén pre vammin – súčasť hadieho jedu, čo stimuluje veľmi špecificky tvorbu ciev.

Tie prinesú krv do častí srdca, kde chýba.

Preč s cholesterolom

Nathalie Cartier v Paríži zase pracuje na génovej terapii Alzheimerovej choroby.

Cholesterol v mozgu je veľmi dôležitý, ale ak je ho priveľa, škodí. Do rôznych častí mozgu experimentálnych zvierat sa aplikujú vírusy s génom pre enzým, ktorý zabezpečuje odstraňovanie cholesterolu. Na zvieratách to funguje veľmi dobre, dokonca sa im zlepšuje pamäť.

To sú len niektoré zo štúdií, ktoré aktuálne prebiehajú. Molekulárna biomedicína ide aj v oblasti génovej terapie neuveriteľne rýchlo dopredu a ešte sa zrýchľuje. Máme sa na čo tešiť.

Na spracúvanie osobných údajov sa vzťahujú Zásady ochrany osobných a Pravidlá používania cookies. Pred zadaním e-mailovej adresy sa, prosím, dôkladne oboznámte s týmito dokumentmi.

Najčítanejšie na SME Tech


Hlavné správy zo Sme.sk

SVET

Prišla reč na Líbyu a všetko sa pokazilo. Prečo sa Trump s Kimom nestretne

V posledných dňoch sa na príprave summitu nepracovalo. Trump jeho zrušením prekvapil aj spojencov.

Neprehliadnite tiež

Ľadové srdce naznačuje, že Pluto vzniklo z miliardy komét

Odhalili chemické zložene trpasličej planéty.

V Antarktíde objavili masívne kaňony, môžu urýchliť dvíhanie hladiny morí

Doteraz o nich nevedeli. Najdlhší kaňon má viac ako 350 kilometrov.

Pozemské deti nemajú na Marse šancu

Budú kolonizátormi červenej planéty ľudia so zmenenou DNA?

Čo všetko o vás vie váš telefón?

Aplikáciam nedávajte súhlas len tak, kontrolujte, aké dáta o vás zbierajú.

Lietadlová loď z ľadu, delo v kopci. Zvláštne zbrane druhej svetovej vojny

Na obranu lodí proti lietadlám navrhli aj vzdušné mínové pole.

Inzercia - Tlačové správy


  1. Ako dlho trvá vybavenie hypotéky? Zopár dní, ale aj pár týždňov
  2. Nedocenený génius - prečo chýba v našich knižniciach?
  3. Nižšie náklady vo firme? Tri tipy, kde sa dá ušetriť
  4. Dovolenka s deťmi v Egypte a tipy na overené hotely
  5. Trpký darček od vlády: prichádza nová 8 % daň z poistiek
  6. Vynovená OMV v Košiciach ponúka príjemnú atmosféru i nové služby
  7. Keď Slováci krotia morský vietor
  8. Čo si myslia mamy youtuberov o tom, čo robia ich deti?
  9. Volkswagen Touareg jazdí lepšie, než sme čakali
  10. Máte už program pre deti na túto sobotu?
  1. Predstavenie projektu Ružomberok v pohybe
  2. OMV ponúkne svojim zákazníkom chute známeho šéfkuchára
  3. OMV ponúkne zákazníkom chute známeho šéfkuchára Braňa Križana
  4. Dovolenka s deťmi v Egypte a tipy na overené hotely
  5. Trpký darček od vlády: prichádza nová 8 % daň z poistiek
  6. Ako dlho trvá vybavenie hypotéky? Zopár dní, ale aj pár týždňov
  7. Všetko, čo rodiny milujú
  8. Bratislava má najmodernejšiu linku na triedenie surovín
  9. Vynovená OMV v Košiciach ponúka príjemnú atmosféru i nové služby
  10. Nižšie náklady vo firme? Tri tipy, kde sa dá ušetriť
  1. Čo si myslia mamy youtuberov o tom, čo robia ich deti? 23 953
  2. Pätnásť destinácií na letnú dovolenku s odletom z Bratislavy 15 306
  3. Trpký darček od vlády: prichádza nová 8 % daň z poistiek 13 360
  4. Chystáte výlet do Rakúska? Toto miesto má najlepšie zážitky 7 196
  5. Nedocenený génius - prečo chýba v našich knižniciach? 6 245
  6. Dovolenka s deťmi v Egypte a tipy na overené hotely 5 447
  7. Ste si istí, že máte zdravé srdce? Skontrolujte si ho zadarmo 5 244
  8. Volkswagen Touareg jazdí lepšie, než sme čakali 5 026
  9. Vynovená OMV v Košiciach ponúka príjemnú atmosféru i nové služby 3 658
  10. Nižšie náklady vo firme? Tri tipy, kde sa dá ušetriť 3 311