VEDECKÝ STĹPČEK

Vedci prinášajú pokroky v génovej terapii

Pred rokom získala prvá génová terapia súhlas na rutinné použitie v medicíne. Bol to veľmi dôležitý míľnik.

(Zdroj: ILUSTRAČNÉ - Children’s Hospital of Philadelphia)

Liečiť choroby možno rôzne. Najviac sa využívajú rôzne malé molekuly ako v aspiríne, ale môžu to byť aj celé bielkoviny, ako napríklad inzulín.

Génová terapia na liečbu využíva nukleové kyseliny, najmä DNA. Podobne ako pri iných molekulách môže DNA niektoré choroby vyliečiť úplne, iné len zmierni.

Pred rokom získala prvá génová terapia súhlas na rutinné použitie v medicíne. Bol to veľmi dôležitý míľnik, keďže sa po viac ako dvoch dekádach klinických štúdií pomaly zdalo, že génová terapia sa do klinickej medicíny nedostane.

Článok pokračuje pod video reklamou

Verejnosť a liečba

Nebolo to len niekoľkými neúspešnými štúdiami (asi dva závažné prípady pri 1500 klinických štúdiách), ale najmä nedôverou časti verejnosti, ktorá sa iracionálne bojí všetkého, čo súvisí s DNA a jej modifikáciami.

Na druhej strane časť verejnosti, aj odbornej, očakávala od génovej terapie úplne nereálne výsledky, ktoré sa naplniť ani nemohli. Tohto roku však prišli ďalšie úspechy.

Je za nimi Luigi Naldini a inštitút TIGET, ktorý riadi v Miláne. Mimochodom, ide o veľmi dobrý príklad pre skutočný translačný výskum v biomedicíne, ktorý na Slovensku nemôže fungovať už len pre minimálny záujem zo strany klinikov.

Naldiniho tím publikoval v lete dve štúdie v Science. Metachromická leukodystrofia a Wiskott-Aldrich syndróm sú také vzácne, že ich ani mnoho lekárov nepozná. Použitím Naldiniho lentivírusových vektorov sa malým pacientom dodala správna verzia zmutovaného génu do správnych buniek. Výsledky sú mimoriadne pozitívne, pacienti prežívajú - a to bez symptómov.

Podobne pozitívne sú výsledky experimentov a štúdií, ktoré realizuje Seppo Ylä-Herttuala v Kuopiu. Do infarktom poškodených, ale živých srdcových buniek vkladá gén pre vammin – súčasť hadieho jedu, čo stimuluje veľmi špecificky tvorbu ciev.

Tie prinesú krv do častí srdca, kde chýba.

Preč s cholesterolom

Nathalie Cartier v Paríži zase pracuje na génovej terapii Alzheimerovej choroby.

Cholesterol v mozgu je veľmi dôležitý, ale ak je ho priveľa, škodí. Do rôznych častí mozgu experimentálnych zvierat sa aplikujú vírusy s génom pre enzým, ktorý zabezpečuje odstraňovanie cholesterolu. Na zvieratách to funguje veľmi dobre, dokonca sa im zlepšuje pamäť.

To sú len niektoré zo štúdií, ktoré aktuálne prebiehajú. Molekulárna biomedicína ide aj v oblasti génovej terapie neuveriteľne rýchlo dopredu a ešte sa zrýchľuje. Máme sa na čo tešiť.

Na spracúvanie osobných údajov sa vzťahujú Zásady ochrany osobných údajov a Pravidlá používania cookies. Pred zadaním e-mailovej adresy sa, prosím, dôkladne oboznámte s týmito dokumentmi.

Najčítanejšie na SME Tech

Hlavné správy zo Sme.sk

DOMOV

Danko podľa Bugára nepochopil výzvu, odvolanie asi nepodporia

Bugárova výzva členov SNS popudila. Čo ňou chcel povedať, nespresnil.

PRED 100 ROKMI SA SKONČILA I. SVETOVÁ VOJNA

Skaza z neba. Z lietadiel zhadzovali aj tehly a kovové šípy

Medzi rakúsko-uhorskými stíhačmi vynikali aj rodáci zo Slovenska.

Neprehliadnite tiež

Podcast Klik

Klik: Radíme, ako vybrať techniku pod stromček

Ako rozmýšľať pri výbere mobilu či televízora a na čo si dať pozor.

OBJEKTÍV

Dvoch potápačov prekvapil obrovský tvor, vyzerá ako morský červ

Ohnivky sú zložené zo stoviek tvorov.

Inzercia - Tlačové správy

  1. Kupujete alebo predávate byt? Týchto 5 vecí si skontrolujte!
  2. Boli ste v Novembri 89 na námestí? Patrí vám verejná vďaka!
  3. Spoločenská zodpovednosť je súčasťou podnikania
  4. Hodnotenie profesionála: Dovolenka na Seycheloch
  5. Ľudia si už neuvedomujú, že ich svet nekončí na vlastnom prahu
  6. EY Podnikateľ roka: hľadáme slovenské príbehy!
  7. Televízor s 8K rozlíšením je realitou. Kúpiť či čakať?
  8. Psychológ varuje rodičov: Nesnažte sa byť dokonalými
  9. Platíte si poistenie domova zbytočne?
  10. Volkswagen T-Cross má z každého niečo
  1. Boli ste v Novembri 89 na námestí? Patrí vám verejná vďaka!
  2. 4 mýty o minerálnej vlne, ktorým by ste nemali veriť
  3. Stavebná fakulta STU na dňoch kariérneho poradenstva
  4. XXIII. Seminár I. Poliačka – Rozvoj cestnej infraštruktúry
  5. Spoločenská zodpovednosť je súčasťou podnikania
  6. Hodnotenie profesionála: Dovolenka na Seycheloch
  7. Sieť prevádzok Stop Shop obchodov má už 80 pobočiek
  8. Rozdiel medzi Dič a Ič dph
  9. Ekonomická diplomacia Indonézie
  10. Ako si vieme zabezpečiť štedrý a spokojný dôchodok?
  1. Dvaja Slováci dokázali zázrak. Ich listy chcú po celom svete 34 197
  2. Kde robia v Bratislave najlepšiu kávu? Vybrali sme 6 kaviarní 26 444
  3. Platíte si poistenie domova zbytočne? 18 539
  4. First moment na leto 2019 je tu: 13 letovísk s výraznými zľavami 14 981
  5. Kupujete alebo predávate byt? Týchto 5 vecí si skontrolujte! 7 682
  6. Hodnotenie profesionála: Dovolenka na Seycheloch 6 085
  7. Hidradenitída - kožná choroba, o ktorej sa nehovorí 5 878
  8. Objavte silu Q10 a zredukujte vrásky počas 4 týždňov 3 725
  9. Neukladajte si nič, čo vás môže ohroziť. Ako zabezpečiť telefón? 3 647
  10. Volkswagen T-Cross má z každého niečo 3 106