SME
Pondelok, 14. jún, 2021 | Meniny má VasilKrížovkyKrížovky
VEDECKÝ STĹPČEK

Vedci prinášajú pokroky v génovej terapii

Pred rokom získala prvá génová terapia súhlas na rutinné použitie v medicíne. Bol to veľmi dôležitý míľnik.

(Zdroj: ILUSTRAČNÉ - Children’s Hospital of Philadelphia)

Liečiť choroby možno rôzne. Najviac sa využívajú rôzne malé molekuly ako v aspiríne, ale môžu to byť aj celé bielkoviny, ako napríklad inzulín.

Génová terapia na liečbu využíva nukleové kyseliny, najmä DNA. Podobne ako pri iných molekulách môže DNA niektoré choroby vyliečiť úplne, iné len zmierni.

Pred rokom získala prvá génová terapia súhlas na rutinné použitie v medicíne. Bol to veľmi dôležitý míľnik, keďže sa po viac ako dvoch dekádach klinických štúdií pomaly zdalo, že génová terapia sa do klinickej medicíny nedostane.

Skryť Vypnúť reklamu

Verejnosť a liečba

Nebolo to len niekoľkými neúspešnými štúdiami (asi dva závažné prípady pri 1500 klinických štúdiách), ale najmä nedôverou časti verejnosti, ktorá sa iracionálne bojí všetkého, čo súvisí s DNA a jej modifikáciami.

Na druhej strane časť verejnosti, aj odbornej, očakávala od génovej terapie úplne nereálne výsledky, ktoré sa naplniť ani nemohli. Tohto roku však prišli ďalšie úspechy.

Je za nimi Luigi Naldini a inštitút TIGET, ktorý riadi v Miláne. Mimochodom, ide o veľmi dobrý príklad pre skutočný translačný výskum v biomedicíne, ktorý na Slovensku nemôže fungovať už len pre minimálny záujem zo strany klinikov.

Naldiniho tím publikoval v lete dve štúdie v Science. Metachromická leukodystrofia a Wiskott-Aldrich syndróm sú také vzácne, že ich ani mnoho lekárov nepozná. Použitím Naldiniho lentivírusových vektorov sa malým pacientom dodala správna verzia zmutovaného génu do správnych buniek. Výsledky sú mimoriadne pozitívne, pacienti prežívajú - a to bez symptómov.

Skryť Vypnúť reklamu

Podobne pozitívne sú výsledky experimentov a štúdií, ktoré realizuje Seppo Ylä-Herttuala v Kuopiu. Do infarktom poškodených, ale živých srdcových buniek vkladá gén pre vammin – súčasť hadieho jedu, čo stimuluje veľmi špecificky tvorbu ciev.

Tie prinesú krv do častí srdca, kde chýba.

Preč s cholesterolom

Nathalie Cartier v Paríži zase pracuje na génovej terapii Alzheimerovej choroby.

Cholesterol v mozgu je veľmi dôležitý, ale ak je ho priveľa, škodí. Do rôznych častí mozgu experimentálnych zvierat sa aplikujú vírusy s génom pre enzým, ktorý zabezpečuje odstraňovanie cholesterolu. Na zvieratách to funguje veľmi dobre, dokonca sa im zlepšuje pamäť.

To sú len niektoré zo štúdií, ktoré aktuálne prebiehajú. Molekulárna biomedicína ide aj v oblasti génovej terapie neuveriteľne rýchlo dopredu a ešte sa zrýchľuje. Máme sa na čo tešiť.

Skryť Vypnúť reklamu

Najčítanejšie na SME Tech

Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu

Hlavné správy zo Sme.sk

Marek Hamšík sa teší po výhre v zápase Slovensko - Poľsko na EURO 2020.

Slovensko vyhralo vo svojom prvom zápase na ME nad favorizovaným Poľskom.


Pavol Spál 3 h
Milan Škriniar sa teší po strelenom góle v zápase Slovensko - Poľsko na EURO 2020.

Hodnotenie hráčov.


Juraj Berzedi 2 h
Riaditeľ inšpekčnej služby Adrián Szabó.

Na schválenie návrhu na odvolanie treba dvojtretinovú väčšinu výboru.


4 h
Milan Škriniar.

Slováci zdolali Poľsko.


Sportnet 3 h

Neprehliadnite tiež

Myšacie embryá, ktoré vznikli oplodnením spermiami z Medzinárodnej vesmírnej stanice.

Z vysušených spermií sa zrodilo osem myší.


5 h
Technologický podcast Klik.

Komentovaný prehľad správ.


a 2 ďalší 12. jún

Inzercia - Tlačové správy

  1. Ako sa mení dynamika firiem?
  2. Regeneračný spánok s ideálne podopretou chrbticou
  3. Hudbou proti holorubom.
  4. Obľubovali ste termínované vklady? Spoznajte alternatívy
  5. Ako kedysi vyzerali bratislavské mýta? Bol tam cintorín aj sady
  6. Sme vodná veľmoc a napriek tomu vody dovážame
  7. Viete, čo jete, keď si kupujete pečivo dopečené v predajni?
  8. Málokto im verí. Prekvapia Slováci na futbalovom EURO 2020?
  9. Desať hotelov v destináciách, ktoré sú toto leto favoritmi
  10. P. Lednický: Koronavírus tu už zostane, musíme si na to zvyknúť
  1. Behind every successful business lies a set of skilled people
  2. Klimatická zmena rozkývala štatistiky škôd na domoch a bytoch
  3. Ako sa mení dynamika firiem?
  4. Hudbou proti holorubom.
  5. Viete, čo jete, keď si kupujete pečivo dopečené v predajni?
  6. Pečeň je priamo zodpovedná za stav vášho imunitného systému
  7. Ako kedysi vyzerali bratislavské mýta? Bol tam cintorín aj sady
  8. Desať hotelov v destináciách, ktoré sú toto leto favoritmi
  9. Málokto im verí. Prekvapia Slováci na futbalovom EURO 2020?
  10. P. Lednický: Koronavírus tu už zostane, musíme si na to zvyknúť
  1. Viete, čo jete, keď si kupujete pečivo dopečené v predajni? 18 845
  2. Sme vodná veľmoc a napriek tomu vody dovážame 12 261
  3. Desať hotelov v destináciách, ktoré sú toto leto favoritmi 11 120
  4. Ako sa z nenásytných Bödörovcov stal symbol oligarchie 9 561
  5. 4 veci, ktoré potrebujete vedieť o bezpečnosti elektromobilov 9 427
  6. Málokto im verí. Prekvapia Slováci na futbalovom EURO 2020? 9 391
  7. Čo robiť v Tatrách, keď počasie pokazí plány? 7 284
  8. P. Lednický: Koronavírus tu už zostane, musíme si na to zvyknúť 6 095
  9. Obľubovali ste termínované vklady? Spoznajte alternatívy 5 684
  10. Tostov palác - moderné bývanie s atmosférou historických Košíc 5 001