SME
Štvrtok, 29. október, 2020 | Meniny má KláraKrížovkyKrížovky
VEDECKÝ STĹPČEK

Vedci prinášajú pokroky v génovej terapii

Pred rokom získala prvá génová terapia súhlas na rutinné použitie v medicíne. Bol to veľmi dôležitý míľnik.

(Zdroj: ILUSTRAČNÉ - Children’s Hospital of Philadelphia)

Liečiť choroby možno rôzne. Najviac sa využívajú rôzne malé molekuly ako v aspiríne, ale môžu to byť aj celé bielkoviny, ako napríklad inzulín.

Génová terapia na liečbu využíva nukleové kyseliny, najmä DNA. Podobne ako pri iných molekulách môže DNA niektoré choroby vyliečiť úplne, iné len zmierni.

Pred rokom získala prvá génová terapia súhlas na rutinné použitie v medicíne. Bol to veľmi dôležitý míľnik, keďže sa po viac ako dvoch dekádach klinických štúdií pomaly zdalo, že génová terapia sa do klinickej medicíny nedostane.

Skryť Vypnúť reklamu

Verejnosť a liečba

Nebolo to len niekoľkými neúspešnými štúdiami (asi dva závažné prípady pri 1500 klinických štúdiách), ale najmä nedôverou časti verejnosti, ktorá sa iracionálne bojí všetkého, čo súvisí s DNA a jej modifikáciami.

Na druhej strane časť verejnosti, aj odbornej, očakávala od génovej terapie úplne nereálne výsledky, ktoré sa naplniť ani nemohli. Tohto roku však prišli ďalšie úspechy.

Je za nimi Luigi Naldini a inštitút TIGET, ktorý riadi v Miláne. Mimochodom, ide o veľmi dobrý príklad pre skutočný translačný výskum v biomedicíne, ktorý na Slovensku nemôže fungovať už len pre minimálny záujem zo strany klinikov.

Naldiniho tím publikoval v lete dve štúdie v Science. Metachromická leukodystrofia a Wiskott-Aldrich syndróm sú také vzácne, že ich ani mnoho lekárov nepozná. Použitím Naldiniho lentivírusových vektorov sa malým pacientom dodala správna verzia zmutovaného génu do správnych buniek. Výsledky sú mimoriadne pozitívne, pacienti prežívajú - a to bez symptómov.

Skryť Vypnúť reklamu

Podobne pozitívne sú výsledky experimentov a štúdií, ktoré realizuje Seppo Ylä-Herttuala v Kuopiu. Do infarktom poškodených, ale živých srdcových buniek vkladá gén pre vammin – súčasť hadieho jedu, čo stimuluje veľmi špecificky tvorbu ciev.

Tie prinesú krv do častí srdca, kde chýba.

Preč s cholesterolom

Nathalie Cartier v Paríži zase pracuje na génovej terapii Alzheimerovej choroby.

Cholesterol v mozgu je veľmi dôležitý, ale ak je ho priveľa, škodí. Do rôznych častí mozgu experimentálnych zvierat sa aplikujú vírusy s génom pre enzým, ktorý zabezpečuje odstraňovanie cholesterolu. Na zvieratách to funguje veľmi dobre, dokonca sa im zlepšuje pamäť.

To sú len niektoré zo štúdií, ktoré aktuálne prebiehajú. Molekulárna biomedicína ide aj v oblasti génovej terapie neuveriteľne rýchlo dopredu a ešte sa zrýchľuje. Máme sa na čo tešiť.

Skryť Vypnúť reklamu

Najčítanejšie na SME Tech

Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu

Hlavné správy zo Sme.sk

Koronavírus: Na Slovensku pribudlo 2 785 prípadov a 16 úmrtí (minúta po minúte)

Celkovo sa koronavírusom na Slovensku nakazilo 51 728. Pandémia Covid-19 si doteraz vyžiadala 200 obetí.

Minister obrany Jaroslav Naď.
Ilustračné foto.

Kde išlo o veľa, tam sa objavil. Kto je právnik Zoroslav Kollár?

Zadržaný právnik má zaujímavú minulosť.

Zoroslav Kollár prichádza na výsluch.
Premiér Igor Matovič.

Neprehliadnite tiež

Podcast Zoom

Zoom: Vedci odmerali dosiaľ najkratší čas

Týždenný prehľad noviniek z vedy.

Vedátorský podcast

Čo poháňa rozpínanie vesmíru? Vedci zvažujú rôzne možnosti

Tmavá energia je jedna z najväčších záhad vo fyzike.

Rôzne pohľady na kométu Čurjumov-Gerasimenko zo sondy Rosetta.

Kozmická loď nesúca robotické vozidlo je na polceste k Marsu

Vesmírna loď už od svojho štartu prekonala vzdialenosť 235,4 milióna kilometrov.

Z Mysu Canaveral v americkom štáte Florida odštartovalo vo štvrtok 30. júla 2020 k planéte Mars robotické vozidlo Perseverance.

Inzercia - Tlačové správy

  1. Pôžička bez úrokov a poplatkov? Áno, existuje
  2. Príjem vs. dôchodok. Realita, na ktorú sa treba pripraviť
  3. Nové Porsche Panamera spája nespojiteľné
  4. UNIQA preberá dôchodkové fondy AXA, pre klientov sa nič nemení
  5. Pandémia urýchlila štart online duálneho vzdelávania
  6. Tradičná plodina zo Slovenska mizne. Čo sa deje so zemiakmi?
  7. Pohoda v domácnosti sa odvíja od jednej veci. Neuveríte, od akej
  8. Nenechajme jeden druhého bez pomoci a kontaktu
  9. Tlačová konferencia iniciatívy Stop hazardu so zdravím
  10. Pomáhajte čítaním
  1. Nové Porsche Panamera spája nespojiteľné
  2. UNIQA preberá dôchodkové fondy AXA, pre klientov sa nič nemení
  3. Pandémia urýchlila štart online duálneho vzdelávania
  4. Tradičná plodina zo Slovenska mizne. Čo sa deje so zemiakmi?
  5. Aplikácia, kde z pohodlia domova zlikvidujete škodovú udalosť?
  6. Škola môže vyzerať aj inak!
  7. UNIQA preberá na Slovensku aj dôchodkové fondy AXA
  8. Využite dovoz tovaru do 24 hodín a zadarmo
  9. Dopad krízy na firmu zmierni strednodobý prenájom vozidla
  10. V Košickom kraji máme more aj neviditeľnú izbu: Objavte ich!
  1. Novodobý slovenský Baťa. Zamestnancom stavia domy 34 623
  2. Ako začínali šéfovia digitálnych firiem? Vplyv malo už detstvo 23 054
  3. Pracujete v IT? Táto slovenská firma neustále prijíma ľudí 21 724
  4. O levočský „nanozázrak“ sa zaujíma európsky trh 18 574
  5. Pohoda v domácnosti sa odvíja od jednej veci. Neuveríte, od akej 13 238
  6. LEN DNES: Zľava viac ako 50% na ročné predplatné týždenníkov MY 13 008
  7. ARÓNIA a RAKYTNÍK - podporí tvoju imunitu v boji s vírusmi 12 028
  8. Toto sú povolania budúcnosti. Niektoré prekvapili 11 439
  9. Príjem vs. dôchodok. Realita, na ktorú sa treba pripraviť 11 098
  10. Ako pracujú horskí nosiči? Vstávajú ráno o štvrtej 10 594