SME
Štvrtok, 18. august, 2022 | Meniny má Elena, Helena

Vedci prinášajú pokroky v génovej terapii

Pred rokom získala prvá génová terapia súhlas na rutinné použitie v medicíne. Bol to veľmi dôležitý míľnik.

(Zdroj: ILUSTRAČNÉ - Children’s Hospital of Philadelphia)

Liečiť choroby možno rôzne. Najviac sa využívajú rôzne malé molekuly ako v aspiríne, ale môžu to byť aj celé bielkoviny, ako napríklad inzulín.

Génová terapia na liečbu využíva nukleové kyseliny, najmä DNA. Podobne ako pri iných molekulách môže DNA niektoré choroby vyliečiť úplne, iné len zmierni.

Pred rokom získala prvá génová terapia súhlas na rutinné použitie v medicíne. Bol to veľmi dôležitý míľnik, keďže sa po viac ako dvoch dekádach klinických štúdií pomaly zdalo, že génová terapia sa do klinickej medicíny nedostane.

SkryťVypnúť reklamu

Verejnosť a liečba

Nebolo to len niekoľkými neúspešnými štúdiami (asi dva závažné prípady pri 1500 klinických štúdiách), ale najmä nedôverou časti verejnosti, ktorá sa iracionálne bojí všetkého, čo súvisí s DNA a jej modifikáciami.

Na druhej strane časť verejnosti, aj odbornej, očakávala od génovej terapie úplne nereálne výsledky, ktoré sa naplniť ani nemohli. Tohto roku však prišli ďalšie úspechy.

Je za nimi Luigi Naldini a inštitút TIGET, ktorý riadi v Miláne. Mimochodom, ide o veľmi dobrý príklad pre skutočný translačný výskum v biomedicíne, ktorý na Slovensku nemôže fungovať už len pre minimálny záujem zo strany klinikov.

Naldiniho tím publikoval v lete dve štúdie v Science. Metachromická leukodystrofia a Wiskott-Aldrich syndróm sú také vzácne, že ich ani mnoho lekárov nepozná. Použitím Naldiniho lentivírusových vektorov sa malým pacientom dodala správna verzia zmutovaného génu do správnych buniek. Výsledky sú mimoriadne pozitívne, pacienti prežívajú - a to bez symptómov.

SkryťVypnúť reklamu

Podobne pozitívne sú výsledky experimentov a štúdií, ktoré realizuje Seppo Ylä-Herttuala v Kuopiu. Do infarktom poškodených, ale živých srdcových buniek vkladá gén pre vammin – súčasť hadieho jedu, čo stimuluje veľmi špecificky tvorbu ciev.

Tie prinesú krv do častí srdca, kde chýba.

Preč s cholesterolom

Nathalie Cartier v Paríži zase pracuje na génovej terapii Alzheimerovej choroby.

Cholesterol v mozgu je veľmi dôležitý, ale ak je ho priveľa, škodí. Do rôznych častí mozgu experimentálnych zvierat sa aplikujú vírusy s génom pre enzým, ktorý zabezpečuje odstraňovanie cholesterolu. Na zvieratách to funguje veľmi dobre, dokonca sa im zlepšuje pamäť.

To sú len niektoré zo štúdií, ktoré aktuálne prebiehajú. Molekulárna biomedicína ide aj v oblasti génovej terapie neuveriteľne rýchlo dopredu a ešte sa zrýchľuje. Máme sa na čo tešiť.

SkryťVypnúť reklamu

Najčítanejšie na SME Tech

SkryťVypnúť reklamu
SkryťVypnúť reklamu
SkryťVypnúť reklamu
SkryťVypnúť reklamu

Neprehliadnite tiež

Vstup do jaskyne Hučivá diera.

Výskum zverejnil časopis Antiquity.


8 h

Týždenný podcast o novinkách z vedy.


a 3 ďalší 24 h
Ilustračné foto.

Ľudia sú závislí od dvanástich potravín.


15. aug
Filip Dvořák, exper na umelú inteligenciu má české aj americké občianstvo.

Nepozerajte sa na umelú inteligenciu ako na nepriateľa, hovorí.


15. aug

Inzercia - Tlačové správy

  1. Pixel Federation nikdy nezarobil ako cez pandémiu
  2. Mobilná bezpečnosť sa stále podceňuje. Všetko však máte v rukách
  3. Auto bez čakania? VW T-Cross môžete mať hneď a aj so zľavou
  4. Radi si veci vyrábate sami? Tento nový časopis je pre vás
  5. Zdravotná poisťovňa zostala prekvapená. Zaplatila už 30 mil. eur
  6. Domčeky trulli mali byť dočasným bývaním v snahe neplatiť dane
  7. Energetici prinavrátia Pečnianskemu lesu pôvodnú biodiverzitu
  8. Najbohatšie mesto v stredoveku, divoký západ na Slovensku
  1. Mobilná bezpečnosť sa stále podceňuje. Všetko však máte v rukách
  2. Čakáte bábätko? Union má preň nachystané veľké množstvo výhod
  3. Agrokomplex 2022
  4. 365.bank si naďalej upevňuje svoju pozíciu plnoformátovej banky
  5. FoodCycler definitívne skoncuje s muškami v kuchyni
  6. Nadácia COOP Jednota pomáha dlhodobo chorým pacientom
  7. Pixel Federation nikdy nezarobil ako cez pandémiu
  8. Zdravotná poisťovňa zostala prekvapená. Zaplatila už 30 mil. eur
  1. Zdravotná poisťovňa zostala prekvapená. Zaplatila už 30 mil. eur 34 393
  2. Domčeky trulli mali byť dočasným bývaním v snahe neplatiť dane 23 383
  3. Najbohatšie mesto v stredoveku, divoký západ na Slovensku 13 877
  4. Pixel Federation nikdy nezarobil ako cez pandémiu 6 221
  5. Kam príde, tam vypredá. Nitran vymýšľal vlastný cider dva roky 4 730
  6. Nie som superman, ale viem, že Prešov má na to byť supermestom. 4 076
  7. Radi si veci vyrábate sami? Tento nový časopis je pre vás 3 655
  8. Zdravo a chutne. Vyskúšajte recepty šéfkuchára Jara Žídeka 2 485
SkryťZatvoriť reklamu