LONDÝN, BRATISLAVA. Narodia sa zdravé. No niekedy medzi prvým a druhým rokom sa ich vývoj zastaví, nedokážu poriadne rozprávať. Rodičom detí s chorobou, ktorej sa odborne hovorí metachromatická leukodystrofia, však dali nádej talianski vedci.
Podľa štúdie v magazíne Science začali tri deti s týmto ochorením chodiť do škôlky. Ich problémy vyriešila náprava genetického kódu.
„Výsledky sú veľmi pozitívne,“ tvrdí podľa BBC Alessandra Biffiová z Vedeckého inštitútu nemocnice San Raffaele. „Všetci sú vo veľmi dobrom stave a začali chodiť do škôlky vo veku, keď ich rovesníci s touto chorobou neboli schopní hovoriť.“
Pacientom odobrali kmeňové bunky z kostnej drene a nakazili ich vírusom s časťami DNA, ktoré mali správne inštrukcie. Takéto bunky vrátili späť pacientom.
Podobné výsledky pritom dosiahol aj iný výskum, ktorý rovnako opísali v Science. Génová liečba viedla k náprave chýb ovplyvňujúcich imunitný systém, ktoré spôsobovali napríklad opakované infekcie či ekzémy. Aj pri týchto sledovaných pacientoch sa ich problémy výrazne zmenšili.
