Deťom s problémami s chôdzou a rečou pomohla oprava génov

Nová technika využila pozmenený vírus na opravu poškodených mutácií v génoch pacientov.

(Zdroj: ILUSTRAČNÉ - WIKIMEDIA)

LONDÝN, BRATISLAVA. Narodia sa zdravé. No niekedy medzi prvým a druhým rokom sa ich vývoj zastaví, nedokážu poriadne rozprávať. Rodičom detí s chorobou, ktorej sa odborne hovorí metachromatická leukodystrofia, však dali nádej talianski vedci.

Podľa štúdie v magazíne Science začali tri deti s týmto ochorením chodiť do škôlky. Ich problémy vyriešila náprava genetického kódu.

„Výsledky sú veľmi pozitívne,“ tvrdí podľa BBC Alessandra Biffiová z Vedeckého inštitútu nemocnice San Raffaele. „Všetci sú vo veľmi dobrom stave a začali chodiť do škôlky vo veku, keď ich rovesníci s touto chorobou neboli schopní hovoriť.“

Pacientom odobrali kmeňové bunky z kostnej drene a nakazili ich vírusom s časťami DNA, ktoré mali správne inštrukcie. Takéto bunky vrátili späť pacientom.

Podobné výsledky pritom dosiahol aj iný výskum, ktorý rovnako opísali v Science. Génová liečba viedla k náprave chýb ovplyvňujúcich imunitný systém, ktoré spôsobovali napríklad opakované infekcie či ekzémy. Aj pri týchto sledovaných pacientoch sa ich problémy výrazne zmenšili.

DOI:10.1126/science.1233151

Na spracúvanie osobných údajov sa vzťahujú Zásady ochrany osobných údajov a Pravidlá používania cookies. Pred zadaním e-mailovej adresy sa, prosím, dôkladne oboznámte s týmito dokumentmi.

Najčítanejšie na SME Tech

Inzercia - Tlačové správy

  1. Šesťročné dlhopisy teraz s výnosom až 7 % p.a.
  2. Štefánka by Pulitzer
  3. Trápi vás chrípka alebo prechladnutie? Vieme, ako s nimi zatočiť
  4. Reportáž: Takto sa na Slovensku vyrábajú cestoviny
  5. Zážitky z Pobaltia: Objavte Tallinn a Rigu
  6. Darček, s ktorým si na vás spomenie 365 dní v roku
  7. Predpremiéra vynoveného VW Passat: Viac IQ, viac online
  8. Šanca pre mladé talenty z oblasti umenia, vedy či športu
  9. Top destinácie a hotely na exotickú dovolenku v zime
  10. Stotisíc ľudí rozhodlo: Nadácia banky rozdelí štvrť milióna eur
  1. Na Slovensku sa vydáva najviac učiteľských preukazov
  2. Prihlásili ste sa ako dobrovoľník na Olympiádu v Tokiu?
  3. Šesťročné dlhopisy teraz s výnosom až 7 % p.a.
  4. Štefánka by Pulitzer
  5. Počuli ste už o integrovane pestovanej zelenine?
  6. Konferencia - EU support for research
  7. Slovensko má zasiahnuť robotizácia
  8. Viete, aké sú najlepšie možnosti sporenia pre mladých?
  9. Trápi vás chrípka alebo prechladnutie? Vieme, ako s nimi zatočiť
  10. Hitem jsou cyklopočítače Mio - pro zábavu i výkon
  1. Premýšľate o aute do 10 000 eur? Poradíme vám, ako nenaletieť 24 605
  2. Reportáž: Takto sa na Slovensku vyrábajú cestoviny 18 985
  3. Zážitky z Pobaltia: Objavte Tallinn a Rigu 7 599
  4. Darček, s ktorým si na vás spomenie 365 dní v roku 7 042
  5. Trápi vás chrípka alebo prechladnutie? Vieme, ako s nimi zatočiť 6 848
  6. Štefánka by Pulitzer 5 358
  7. Čo sa stalo s mojimi úsporami v druhom pilieri? 5 321
  8. Predpremiéra vynoveného VW Passat: Viac IQ, viac online 3 497
  9. Je lepšie menučko, alebo domáca strava? Týždeň sme varili doma 3 437
  10. Šesťročné dlhopisy teraz s výnosom až 7 % p.a. 2 994