Nová forma génovej terapie proti mukoviscidóze

Cleveland 23. mája (TASR) - V americkom Clevelande vyskúšali vedci prvýkrát na 33-ročnom Robertovi Calhounovi nový druh génovej terapie proti dedičnej ...

Cleveland 23. mája (TASR) - V americkom Clevelande vyskúšali vedci prvýkrát na 33-ročnom Robertovi Calhounovi nový druh génovej terapie proti dedičnej chorobe mukoviscidóza (cystická fibróza).

Lekári sa pokúsili dostať do genómu pacienta gén, ktorý obsahuje informáciu na syntézu proteínu CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator). Tento proteín zabezpečuje transport chloridu medzi vnútrom bunky a jej povrchom.

Pacienti s mukoviscidózou sú nositeľmi defektného génu, ktorý zapríčiňuje nesprávne fungovanie iónového kanálu. U postihnutých sa tvorí najmä v pľúcach, podžalúdkovej žľaze, pečeni a tenkom čreve viskózna tekutina ktorá značne obmedzuje fungovanie týchto orgánov.

Deväť z desiatich pacientov zomiera na zlyhanie pľúc. Vedci sa preto už skôr pokúšali dostať funkčnú kópiu génu do buniek dýchacích ciest pacientov. "Dodávateľmi" génu boli vírusy, ktoré bunky infikovali a uvoľnili DNA. Nanešťastie práve tieto vírusy spôsobovali pacientom ťažké zápaly.

Americká spoločnosť Copernicus Therapeutics vyvinula metódu bez virálnych génových nosičov. Potrebné úseky DNA s funkčným génom sa stlačia do takých malých rozmerov, že prejdú bunkovou membránou i membránou bunkového jadra. V jadre sa potom môže syntetizovať bezchybný proteín.

Vedci podali Robertovi Calhounovi nosové kvapky, obsahujúce úseky DNA. Paralelne sledovali transport soli do vrstiev nosovej sliznice. Tento transport je ukazovateľom toho, do akej miery prenikla DNA do nosovej sliznice.

Ďalšie vyšetrenia ukážu, či gén naozaj prenikol do genómu buniek. Rovnakým spôsobom budú lekári pokusne liečiť ďalších jedenásť pacientov.

Najčítanejšie na SME Tech


Hlavné správy zo Sme.sk

EKONOMIKA

Osem zásadných zmien v hypotékach, ktoré odštartujú od marca

Kto si málo sporí a príliš často mení zamestnanie, dostane o niečo nižší úver ako doteraz.

BRATISLAVA

Bol priekopník – utečenec. Jeho meno zmizlo z novín aj z histórie

Václav Nedomanský má zo svetových šampionátov deväť medailí.

Neprehliadnite tiež

Civilizáciu Aztékov zničila európska zbraň, nevedeli proti nej bojovať

Za kolapsom rozvinutej juhoamerickej civilizácie môže byť aj pandémia paratýfusu.

Voda na Zemi aj vo vesmíre. Pozrite si najkrajšie zábery z kozmu za tento týždeň

Vedci predstavili tri mimozemské svety, kde by mohla byť voda aj život.

Pluto a jeho mesiace budú oficiálne ríšou mŕtvych

Nové názvoslovie pre systém trpasličej planéty sa inšpiruje aj mytológiou.

TECH_FM

NASA oznámila obrovský objav, prečo sú vedci takí nadšení

Veď je to „len“ ďalšia hviezdna sústava. Tak prečo toľko kriku? Vysvetľuje podcast TECH_FM.

Inzercia - Tlačové správy


  1. Pivný bar Senica: Miesto, kde objavíte, ako má chutiť pivo
  2. Volkswagen Golf: Viac, než facelift
  3. Plavba východným Stredomorím so slovenským sprievodcom
  4. Hotovosť, internet či karta? Najbezpečnejšie je platenie mobilom
  5. Už ste niekedy jedli v garáži? Tá v Trenčíne stojí za to
  6. Staré Dobré Mexiko: Už vieme prečo východniari chvália Šariš
  7. Objavte netušené možnosti nových firemných kreditných kariet
  8. Najväčšie first moment zľavy končia vo februári
  9. Boj s podvodníkmi stáčajúcimi odometre stojí bazáre státisíce
  10. Bezpečné a prestížne bývanie v Bratislave s novým symbolom mesta
  1. Pivný bar Senica: Miesto, kde objavíte, ako má chutiť pivo
  2. Projekt "Zvýšenie odborných kapacít v oblasti práce s mládežou"
  3. Malé knedličky, veľké dojmy
  4. Volkswagen Golf: Viac, než facelift
  5. Plavba východným Stredomorím so slovenským sprievodcom
  6. Projekt First Lego League podporila Nadácia Pontis
  7. Klienti majú často pocit, že potrebujú spracovať len projekt
  8. Na bolesti chrbta pomôžu kúpele
  9. Na bolesti chrbta pomôžu kúpele
  10. 3 úlohy, ktoré vyrieši minerálna vlna najlepšie
  1. Už ste niekedy jedli v garáži? Tá v Trenčíne stojí za to 11 879
  2. Hotovosť, internet či karta? Najbezpečnejšie je platenie mobilom 11 456
  3. Plavba východným Stredomorím so slovenským sprievodcom 7 739
  4. Staré Dobré Mexiko: Už vieme prečo východniari chvália Šariš 6 682
  5. Boj s podvodníkmi stáčajúcimi odometre stojí bazáre státisíce 5 954
  6. Prečo majú Slováci stále radšej hypotéku ako prenájom? 3 749
  7. Bezpečné a prestížne bývanie v Bratislave s novým symbolom mesta 3 480
  8. Najväčšie first moment zľavy končia vo februári 3 456
  9. Volkswagen Golf: Viac, než facelift 2 661
  10. Mäsovýroba Gašparík získala ocenenie Danubius Gastro 2017 2 462

Už ste čítali?

Domov NajnovšieNajčítanejšieDesktop