SME
Nedeľa, 25. október, 2020 | Meniny má AurelKrížovkyKrížovky

Nová forma génovej terapie proti mukoviscidóze

Cleveland 23. mája (TASR) - V americkom Clevelande vyskúšali vedci prvýkrát na 33-ročnom Robertovi Calhounovi nový druh génovej terapie proti dedičnej ...

Cleveland 23. mája (TASR) - V americkom Clevelande vyskúšali vedci prvýkrát na 33-ročnom Robertovi Calhounovi nový druh génovej terapie proti dedičnej chorobe mukoviscidóza (cystická fibróza).

Lekári sa pokúsili dostať do genómu pacienta gén, ktorý obsahuje informáciu na syntézu proteínu CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator). Tento proteín zabezpečuje transport chloridu medzi vnútrom bunky a jej povrchom.

Pacienti s mukoviscidózou sú nositeľmi defektného génu, ktorý zapríčiňuje nesprávne fungovanie iónového kanálu. U postihnutých sa tvorí najmä v pľúcach, podžalúdkovej žľaze, pečeni a tenkom čreve viskózna tekutina ktorá značne obmedzuje fungovanie týchto orgánov.

Skryť Vypnúť reklamu

Deväť z desiatich pacientov zomiera na zlyhanie pľúc. Vedci sa preto už skôr pokúšali dostať funkčnú kópiu génu do buniek dýchacích ciest pacientov. "Dodávateľmi" génu boli vírusy, ktoré bunky infikovali a uvoľnili DNA. Nanešťastie práve tieto vírusy spôsobovali pacientom ťažké zápaly.

Americká spoločnosť Copernicus Therapeutics vyvinula metódu bez virálnych génových nosičov. Potrebné úseky DNA s funkčným génom sa stlačia do takých malých rozmerov, že prejdú bunkovou membránou i membránou bunkového jadra. V jadre sa potom môže syntetizovať bezchybný proteín.

Vedci podali Robertovi Calhounovi nosové kvapky, obsahujúce úseky DNA. Paralelne sledovali transport soli do vrstiev nosovej sliznice. Tento transport je ukazovateľom toho, do akej miery prenikla DNA do nosovej sliznice.

Skryť Vypnúť reklamu

Ďalšie vyšetrenia ukážu, či gén naozaj prenikol do genómu buniek. Rovnakým spôsobom budú lekári pokusne liečiť ďalších jedenásť pacientov.

Skryť Vypnúť reklamu

Najčítanejšie na SME Tech

Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu

Hlavné správy zo Sme.sk

Koronavírus na Slovensku: Pilotné testovanie prekonalo očakávania, hovorí Matovič (minúta po minúte)

Celkový počet nakazených na Slovensku dosiahol číslo 43 843. Pandémia Covid-19 si doteraz vyžiadala 159 obetí.

Premiér Igor Matovič (vľavo) a minister vnútra Roman Mikulec počas sobotňajšej návštevy Tvrdošína.
Koronavírus v Česku naberá na sile.
Komentár šéfredaktorky Beaty Balogovej

Vďaka patrí zodpovedným, ale to najťažšie nás len čaká

V tieto dni neplatia kategórie politickej odmeny alebo odplaty.

Beata Balogová, šefredaktorka denníka SME
Policajná eskorta a príslušníci Národnej kriminálnej agentúry privádzajú vysokého policajného funkcionára Norberta Pakšiho a špeciálneho prokurátora Dušana Kováčika na pojednávanie na Špecializovaný trestný súd v Pezinku.

Neprehliadnite tiež

Najlepší lacný mobil do dvesto eur (jeseň 2020)

Je lepšie Lenovo, Huawei alebo Xiaomi?

Sonda OSIRIS-REx nabrala vzorky z asteroidu, ale stráca ich

Uzatvárací mechanizmus zablokovali kamene.

Na snímke z 11. augusta 2020 robotické rameno kozmickej lode amerického Národného úradu pre letectvo a vesmír (NASA) Osiris-Rex počas skúšky odberu vzoriek z asteroidu Bennu.
Podcast Klik

Klik: Je Google monopol?

Komentovaný prehľad technologických správ.

Podcast Klik

Inzercia - Tlačové správy

  1. O levočský „nanozázrak“ sa zaujíma európsky trh
  2. Pracujete v IT? Táto slovenská firma neustále prijíma ľudí
  3. LEN DNES: Zľava viac ako 50% na ročné predplatné týždenníkov MY
  4. NAŽIVO: Čo čaká ekonomiku? Sledujte #akonato konferenciu
  5. NAŽIVO: Ako na koronu reagujú úspešné firmy? Sledujte #akonato
  6. Kupujte originálne tonerové kazety HP
  7. Investície s fixným ročným výnosom od 6 % do 8 %
  8. Zaplatiť za kávu či obed pomocou správy v čete? Už čoskoro
  9. Zelená Bratislava
  10. Pravá strana Dunaja môže vďaka Inchebe získať novú tvár
  1. Kvalitné sporenie si dokážete vybaviť z pohodlia domova
  2. Tesco prináša zákazníkom potraviny za každých okolností
  3. Vedeli ste, že jablká majú svoj medzinárodný deň?
  4. Zostáva už len 7 dní na predloženie žiadosti o grant
  5. Svet môžeme zlepšiť dobrými skutkami
  6. O levočský „nanozázrak“ sa zaujíma európsky trh
  7. Najnovšie technológie a inovácie na Gemeri? Normálka
  8. Zlaďte vaše šperky s jeseňou
  9. Nové laboratórium ekonomického experimentálneho výskumu na EUBA
  10. Pracujete v IT? Táto slovenská firma neustále prijíma ľudí
  1. Vyučujú školy informatiku dobre? Tieto patria medzi ukážkové 19 750
  2. Pracujete v IT? Táto slovenská firma neustále prijíma ľudí 16 665
  3. Na Slovensku pribúdajú nové bankomaty. Viete čo v nich vybavíte? 13 272
  4. Pravá strana Dunaja môže vďaka Inchebe získať novú tvár 12 455
  5. Kam sa vybrať za jesennými výhľadmi? 11 345
  6. Toto sú povolania budúcnosti. Niektoré prekvapili 11 130
  7. O levočský „nanozázrak“ sa zaujíma európsky trh 11 042
  8. Ako pracujú horskí nosiči? Vstávajú ráno o štvrtej 10 884
  9. Ako vidia budúcnosť deti zo základných škôl? Budete prekvapení 10 128
  10. Jedlo v Bratislave: Tieto reštaurácie určite vyskúšajte 9 941