SME
Piatok, 15. január, 2021 | Meniny má DobroslavKrížovkyKrížovky

Nová forma génovej terapie proti mukoviscidóze

Cleveland 23. mája (TASR) - V americkom Clevelande vyskúšali vedci prvýkrát na 33-ročnom Robertovi Calhounovi nový druh génovej terapie proti dedičnej ...

Cleveland 23. mája (TASR) - V americkom Clevelande vyskúšali vedci prvýkrát na 33-ročnom Robertovi Calhounovi nový druh génovej terapie proti dedičnej chorobe mukoviscidóza (cystická fibróza).

Lekári sa pokúsili dostať do genómu pacienta gén, ktorý obsahuje informáciu na syntézu proteínu CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator). Tento proteín zabezpečuje transport chloridu medzi vnútrom bunky a jej povrchom.

Pacienti s mukoviscidózou sú nositeľmi defektného génu, ktorý zapríčiňuje nesprávne fungovanie iónového kanálu. U postihnutých sa tvorí najmä v pľúcach, podžalúdkovej žľaze, pečeni a tenkom čreve viskózna tekutina ktorá značne obmedzuje fungovanie týchto orgánov.

Skryť Vypnúť reklamu

Deväť z desiatich pacientov zomiera na zlyhanie pľúc. Vedci sa preto už skôr pokúšali dostať funkčnú kópiu génu do buniek dýchacích ciest pacientov. "Dodávateľmi" génu boli vírusy, ktoré bunky infikovali a uvoľnili DNA. Nanešťastie práve tieto vírusy spôsobovali pacientom ťažké zápaly.

Americká spoločnosť Copernicus Therapeutics vyvinula metódu bez virálnych génových nosičov. Potrebné úseky DNA s funkčným génom sa stlačia do takých malých rozmerov, že prejdú bunkovou membránou i membránou bunkového jadra. V jadre sa potom môže syntetizovať bezchybný proteín.

Vedci podali Robertovi Calhounovi nosové kvapky, obsahujúce úseky DNA. Paralelne sledovali transport soli do vrstiev nosovej sliznice. Tento transport je ukazovateľom toho, do akej miery prenikla DNA do nosovej sliznice.

Skryť Vypnúť reklamu

Ďalšie vyšetrenia ukážu, či gén naozaj prenikol do genómu buniek. Rovnakým spôsobom budú lekári pokusne liečiť ďalších jedenásť pacientov.

Skryť Vypnúť reklamu

Najčítanejšie na SME Tech

Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu

Hlavné správy zo Sme.sk

NADÁCIA ZASTAVME KORUPCIU

Milióny na IT z čias Žigu sú ukážkovým plytvaním, na ťahu je NAKA

Bezpečnostný systém na hospodárstve bol predražený, tvrdí NKÚ.

Peter Žiga pred novinármi.
Cynická obluda

Dôkaz o účinnosti homeopatík

Ako to, že Cibulková netrvala na tom, aby jej vakcínu najskôr miliardukrát rozriedili?

Koronavírusom sa nakazilo už viac ako 55 miliónov ľudí.

Neprehliadnite tiež

Podcast Tech_FM

Ukázali, ako by sa dala získavať energia z čiernej diery

Podcast o novinkách z vedy.

Samsung ukázal nové smartfóny, všetky s podporou 5G

Namiesto veľkých zmien prišla evolúcia.

V Indonézii objavili najstaršiu jaskynnú maľbu

Vek maľby prasaťa sa odhaduje minimálne na 45 500 rokov.

Jaskynná maľba prasaťa celebského na Sulawesi.

Razer ukázal koncept múdreho respirátora

Má mikrofón, reproduktory, ventilátory, UV dezinfekciu a RGB osvetlenie.

Inzercia - Tlačové správy

  1. Nakupujete online? Toto potrebujete vedieť
  2. SME.sk zaznamenalo rekordný nárast záujmu čitateľov
  3. Sedem najznámejších pyramíd v Mexiku
  4. Zima v koži atopika: aká je starostlivosť o pokožku s ekzémom?
  5. Zákazníkov čoraz častejšie zaujíma pôvod výrobkov, ktoré kupujú
  6. Už iba dnes si môžete predplatiť SME.sk na rok len za 28 eur
  7. 10 vecí, pre ktoré sa oplatí navštíviť Dominikánsku republiku
  8. Historická revue: Kam sa podeli Kumáni, Valasi a iné etniká?
  9. Wellness trendy, rozhovory a rady pre lepšie zdravie
  10. Oktagon 20: Pikantné súboje prinesú aj zápas o titul!
  1. Fokus očná optika sa stala exkluzívnym partnerom značky Nikon
  2. Turizmus za účelom estetickej chirurgie v čase pandémie
  3. Sedem najznámejších pyramíd v Mexiku
  4. SME.sk zaznamenalo rekordný nárast záujmu čitateľov
  5. Akčný výpredaj v PLANEO Elektro – to sú ceny nižšie až o 60 %!
  6. Zima v koži atopika: aká je starostlivosť o pokožku s ekzémom?
  7. Ohlúpli sme počas Covid roka?
  8. Zákazníkov čoraz častejšie zaujíma pôvod výrobkov, ktoré kupujú
  9. TOMRA víta kľúčový krok k spusteniu systému zálohovania
  10. Slovaktual umožní všetkým zamestnancom bezplatné testovanie
  1. Už iba dnes si môžete predplatiť SME.sk na rok len za 28 eur 18 282
  2. Historická revue: Kam sa podeli Kumáni, Valasi a iné etniká? 16 467
  3. 10 vecí, pre ktoré sa oplatí navštíviť Dominikánsku republiku 13 046
  4. Ekologická móda? Slovenská firma dokazuje, že to ide 8 635
  5. Wellness trendy, rozhovory a rady pre lepšie zdravie 8 402
  6. Kuba si turistov omotá okolo prsta. Miesta, ktoré musíte vidieť 8 092
  7. Riaditeľ VÚB: Udržateľnosť chceme vsadiť do DNA nášho podnikania 7 057
  8. Kvalitnej hydiny je na pultoch stále menej. Čo vlastne kupujeme? 6 876
  9. Produkujeme viac odpadu, kompostujeme len tretinu 6 779
  10. Na Slovensko prišlo výnimočné dielo s posolstvom ľudskosti 4 470