Nová forma génovej terapie proti mukoviscidóze

Cleveland 23. mája (TASR) - V americkom Clevelande vyskúšali vedci prvýkrát na 33-ročnom Robertovi Calhounovi nový druh génovej terapie proti dedičnej ...

Cleveland 23. mája (TASR) - V americkom Clevelande vyskúšali vedci prvýkrát na 33-ročnom Robertovi Calhounovi nový druh génovej terapie proti dedičnej chorobe mukoviscidóza (cystická fibróza).

Lekári sa pokúsili dostať do genómu pacienta gén, ktorý obsahuje informáciu na syntézu proteínu CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator). Tento proteín zabezpečuje transport chloridu medzi vnútrom bunky a jej povrchom.

Pacienti s mukoviscidózou sú nositeľmi defektného génu, ktorý zapríčiňuje nesprávne fungovanie iónového kanálu. U postihnutých sa tvorí najmä v pľúcach, podžalúdkovej žľaze, pečeni a tenkom čreve viskózna tekutina ktorá značne obmedzuje fungovanie týchto orgánov.

Deväť z desiatich pacientov zomiera na zlyhanie pľúc. Vedci sa preto už skôr pokúšali dostať funkčnú kópiu génu do buniek dýchacích ciest pacientov. "Dodávateľmi" génu boli vírusy, ktoré bunky infikovali a uvoľnili DNA. Nanešťastie práve tieto vírusy spôsobovali pacientom ťažké zápaly.

Americká spoločnosť Copernicus Therapeutics vyvinula metódu bez virálnych génových nosičov. Potrebné úseky DNA s funkčným génom sa stlačia do takých malých rozmerov, že prejdú bunkovou membránou i membránou bunkového jadra. V jadre sa potom môže syntetizovať bezchybný proteín.

Vedci podali Robertovi Calhounovi nosové kvapky, obsahujúce úseky DNA. Paralelne sledovali transport soli do vrstiev nosovej sliznice. Tento transport je ukazovateľom toho, do akej miery prenikla DNA do nosovej sliznice.

Ďalšie vyšetrenia ukážu, či gén naozaj prenikol do genómu buniek. Rovnakým spôsobom budú lekári pokusne liečiť ďalších jedenásť pacientov.

Najčítanejšie na SME Tech


Hlavné správy zo Sme.sk

DOMOV

Galkova kauza odpočúvania sa vlečie už šesť rokov, zatiaľ bez výsledku

Obžaloba na bývalého šéfa Vojenského obranného spravodajstva Pavla Brychtu leží na súde od februára 2016.

KOMENTÁRE

Česi mieria do čiernej diery Európy. Všetko pre korunu

Je možné, že šanca ľahkého vstupu do eurozóny zmizne.

EKONOMIKA

Ako sa menila najmodernejšia stanica na Slovensku

Predchádzajúca stanica bola otvorená v 80. rokoch a nikdy nebola dokončená.

Neprehliadnite tiež

Morský koník ako zberač odpadu a smutný osud tigra. Pozrite si finalistov o najlepšieho fotky prírody

Wildlife Photographer of the Year organizuje Prírodopisné múzeum v Londýne.

Cesty na zmenu klímy nie sú pripravené, asfalty nevyhovujú

Na plánované fungovanie ciest je dnes už príliš teplo.

YouTube končí s platenými kanálmi, ľudí nezaujali

Výpadky príjmov majú tvorcom obsahu nahradiť nové projekty.

Inzercia - Tlačové správy


  1. Kedy sa refinancovanie oplatí?
  2. Intímna hygiena – celoročná záležitosť
  3. Rastie nám pokrivená generácia?
  4. Zanzibar je plný lákadiel na dokonalú exotickú dovolenku
  5. Pivovar Šariš podporí cestovný ruch v Prešovskom kraji
  6. Novinka v realitnom biznise! Zatiaľ dostupné len v Grand Koliba
  7. 3 mýty, ktorým ste možno uverili. Ale ako je to naozaj?
  8. FemFest 2017 ponúkne beh na opätkoch i koncert známej speváčky
  9. Plug-in, hybrid alebo elektromobil? Poradíme, ako správne vybrať
  10. Bývajte v budove, po ktorej sa prechádzal Schöne Náci
  1. Zanzibar je plný lákadiel na dokonalú exotickú dovolenku
  2. Rastie nám pokrivená generácia?
  3. Intímna hygiena – celoročná záležitosť
  4. Pivovar Šariš podporí cestovný ruch v Prešovskom kraji
  5. AAA AUTO za päť rokov predalo 320 tisíc vozidiel
  6. Novinka v realitnom biznise! Zatiaľ dostupné len v Grand Koliba
  7. 3 mýty, ktorým ste možno uverili. Ale ako je to naozaj?
  8. FemFest 2017 ponúkne beh na opätkoch i koncert známej speváčky
  9. Slávnostná imatrikulácia SvF STU v Bratislave
  10. Univerzita vyTVORená nápadmi študentov!
  1. 3 mýty, ktorým ste možno uverili. Ale ako je to naozaj? 20 359
  2. Plug-in, hybrid alebo elektromobil? Poradíme, ako správne vybrať 5 121
  3. Rastie nám pokrivená generácia? 3 876
  4. Zanzibar je plný lákadiel na dokonalú exotickú dovolenku 3 029
  5. Trenčania to chcú mať všade blízko. Kde kupujú byty? 2 379
  6. Poistenci VšZP už nebudú platiť 17 centov v lekárňach za recepty 2 152
  7. Kedy sa refinancovanie oplatí? 2 147
  8. Bývajte v budove, po ktorej sa prechádzal Schöne Náci 2 044
  9. Novinka v realitnom biznise! Zatiaľ dostupné len v Grand Koliba 1 600
  10. Exotické destinácie s priamym letom z Viedne 1 481