SME
Sobota, 15. máj, 2021 | Meniny má ŽofiaKrížovkyKrížovky
PODCAST PRAVIDELNÁ DÁVKA

Ako budeme platiť za lieky v budúcnosti?

O nových spôsoboch platby za inovatívnu liečbu, ktorá často prichádza s vysokou cenou.

Vypočujte si podcast

Vďaka technologickému pokroku dnes moderná medicína a farmakológia napredujú skutočne rýchlym tempom a prinášajú nám nové lieky na choroby, ktoré boli predtým často rozsudkom smrti. S rýchlosťou medicínskeho progresu však často rastie cena nových liekov, ktoré sú často čoraz komplexnejšie. V dnešnej Pravidelnej Dávke preto budeme hovoriť o niekoľkých moderných modeloch financovania rôznych liekov, ktoré budeme používať v súčasnosti a v budúcnosti.

Zolgensma: Najdrahší liek v histórii

Nebudeme váhať a hneď na začiatku si ilustrujeme príklad, ktorý nám pomôže vysvetliť problematiku ceny inovatívnych liekov. Začnime priamo s najdrahším liekom na svete.

Skryť Vypnúť reklamu

V roku 2019 FDA schválila liek Zolgensma, génovú terapiu na vzácne genetické ochorenie s názvom spinálna muskulárna atrofia (SMA). SMA je zriedkavé genetické ochorenie, ktoré postihuje jedného z 8 000 až 10 000 ľudí. Ľudia s najťažšou formou SMA majú ťažkosti s kŕmením, prehĺtaním, zdvíhaním hlavy alebo dýchaním. Trpia častými infekciami dýchacích ciest a zvyčajne zomierajú pred dovŕšením dvoch rokov. Tí, ktorí majú strednú SMA, môžu prežiť do detstva alebo ranej dospelosti, ale nikdy sa nepostavia na vlastné nohy - to myslím doslovne.

Zolgensma poskytuje funkčnú kópiu génu kódujúceho informáciu pre proteín s názvom SMN a umožňuje vyliečiť toto často smrteľné ochorenie jedinou infúziou. Táto infúzia stojí až 2,125, 000 dolárov - je to vôbec najdrahší existujúci jednorazový liek.

Skryť Vypnúť reklamu

Niekoľkomiliónová cenovka na lieku Zolgensma je odrazom mnohomiliardových nákladov na vývoj liekov. Podľa štúdie uverejnenej v časopise Journal of Health Economics z roku 2016 trvá vytvorenie jediného nového lieku v priemere viac ako desať rokov a stojí miliardy dolárov.

A veľká časť farmaceutického vývoja končí neúspechom; podľa štúdie Massachusettského technologického inštitútu nakoniec iba 14% liekov v klinických štúdiách získa schválenie FDA, teda federálnou liekovou agentúrou, ktorá kontroluje schvaľovanie nových liekov. Vzhľadom na vysokú mieru neúspechu predklinických štúdií (výskumu pred tým, ako sa liek skúša na ľuďoch) a klinických štúdií (teda výskumu na ľuďoch) sa musia výrobcovia spoliehať na malé množstvo úspešných - často veľmi drahých - liekov, aby sa im vrátili investície a podarilo sa im financovať budúci výskum.

Skryť Vypnúť reklamu

Liečba zriedkavých chorôb akou je aj spinálna muskulárna atrofia tiež predstavuje samostatnú ekonomickú výzvu: Potenciálny trh pre lieky na tieto choroby je obmedzený. Vytvorenie dostatočnej návratnosti investícií z malého množstva pacientov si jednoducho vyžaduje vyššie ceny.

Cena lieku Zolgensma však odráža hodnotu, ktorú liek poskytuje pre pacienta, no aj pre celý zdravotný systém. Jediná iná liečba na spinálnu muskulárnu atrofiu, liek s názvom Spinraza, bol schválený v roku 2016. Liečba Spinrazou stála v prvom roku 625 000 až 750 000 dolárov, potom každý rok okolo 375 000 dolárov, pravdepodobne po celý zvyšok života pacienta. Jedna dávka Zolgensmy môže nakoniec stáť o polovicu menej ako tento dlhotrvajúci proces liečby Spinrazou, ktorý si vyžaduje oveľa vyššie náklady na zdravotný systém.

Skryť Vypnúť reklamu

Podpora konkurencie je najlepší spôsob, ako zvýšiť dostupnosť liekov bez toho, aby sa obetoval lekársky pokrok. Vývoj ďalších liekov na SMA pravdepodobne ešte viac zníži náklady na liečbu. Drahé lieky nemôžu zostať navždy drahé, ak sú vystavené konkurencii - ako v každom dobrom trhovom systéme. FDA zistila, že keď mal liek šesť alebo viac generických konkurentov, ceny týchto generických značiek poklesli o viac ako 95%. Generický liek alebo generikum je liek, ktorý obsahuje rovnakú chemickú látku ako liek, ktorý bol pôvodne chránený patentmi. Generické lieky sú povolené na predaj po uplynutí doby platnosti patentov na pôvodné lieky.

Prípad Zolgensmy však ilustruje, že pri vývoji nových liekov potrebujeme dnes uvažovať aj nad novými modelmi úhrady cien za lieky.

Skryť Vypnúť reklamu

Kompromis medzi cenou a inováciami

Veru, nie je to jednoduchý problém. Na jednej strane, samozrejme, chceme, aby lieky boli dostupné - a to najmä v prípade skutočne drahých liekov na komplexné a smrteľné choroby, medzi ktoré patria rôzne typy biologickej liečby rakoviny, či génové terapie. Naši menej šťastní spoluobčania trpiaci na závažné ochorenia by určite nemali mať nutkanie vykradnúť banku kvôli niekoľkým dávkam život-zachraňujúcich ampuliek s drahými liekmi.

Na druhej strane, farmaceutické firmy musia z úspešných liekov zaplatiť predchádzajúce neúspešné pokusy, budúci výskum a vývoj a, samozrejme, priniesť zisk svojím akcionárom. Mimochodom, zisky farmaceutických firiem sú len o trochu vyššie v porovnaní s inými technologickými spoločnosťami. Fred Ledley a jeho kolegovia z Bentleyho Univerzity v americkom štáte Massachusetts publikovali štúdiu, ktorá vyšla v žurnáli Americkej medicínskej asociácie JAMA a zaoberala sa presne touto témou. V tejto prierezovej štúdii, ktorá porovnávala zisky 35 veľkých farmaceutických spoločností so ziskom 357 veľkých nefarmaceutických spoločností od roku 2000 do roku 2018, bol mediánový čistý príjem (zárobok) vyjadrený ako zlomok výnosov vyšší pre farmaceutické spoločnosti v porovnaní s nefarmaceutickými. spoločnosti, 13,8% proti 7,7%, no neboli to žiadne závratné rozdiely. Výskum a vývoj je zase mimoriadne nákladný - a často má neistý výsledok. Podľa výskumu vedeného výskumníkmi z Katolíckej Univerzity v Leuvene a Londýnskej školy hygieny a tropickej medicíny (LSHTM) je priemerná cena vývoja lieku, ktorý sa úspešne dostane na trh, asi 1.3 miliardy dolárov - toto číslo už zahŕňa neúspešné pokusy. Ide teda o obrovské peniaze. Pre porovnanie, je to asi toľko, koľko Slovenská Republika minie na obranu v roku 2021.

Skryť Vypnúť reklamu

V záujme pacientov je, aby lieky boli čo najdostupnejšie a aby nikto z nás nemusel zostať bez pomoci modernej vedy a medicíny v prípade, že sa ocitne zoči-voči závažnej chorobe bez vlastného pričinenia, alebo, nedajbože, ak dokonca čelí geneticky podmienenej chorobe. Rodičov si totiž nikto z nás nevyberá. Rovnako je však v záujme pacientov to, aby mali k dispozícii široké spektrum nových liekov na množstvo ochorení.

Nové výzvy

Nové liečebné postupy - najmä narastajúca personalizácia liečebných stratégií - ponúkajú pacientom významné výhody, ale predstavujú aj nové výzvy. Okrem rastúcej ceny a potenciálnej zníženej dostupnosti najnovších liekov existujú tri výzvy.

Prvou z nich sú jednorazové náklady pre zdravotný systém. náklady do systému: V prípade jednorazovej liečby, ako napríklad v prípade génových a bunkových terapií, musia platcovia zdravotnej starostlivosti zaplatiť náklady naraz a vopred, zatiaľ čo výhody liečby pacienta sa vyskytujú až v budúcnosti - a majú samozrejme presah aj do iných oblastí, nad rámec zdravotnej starostlivosti. Tento príklad ilustruje práve liek Zolgensma.

Skryť Vypnúť reklamu

Druhou je neistota okolo rozsahu a trvania klinického prínosu nového lieku. Nová liečba môže zapríčiniť výrazné predĺženie prežitia pacientov a z dlhodobého hľadiska dramaticky zlepšiť výsledky oproti súčasným štandardom starostlivosti. Tieto zlepšenia však nemusia byť zachytené počas klinických štúdií. Zrýchlený prístup k týmto novým, niekedy ešte experimentálnym liekom je nevyhnutný keď pacienti čelia zlej prognóze ochorenia bez iných alternatív. Platitelia (napríklad poisťovne) však v tom prípade niekedy čelia neistote, pokiaľ ide o hodnotu a rozsah skutočnej hodnoty v reálnom svete výhody liečby v čase vyhodnocovania toho, či liečbu svojím klientom a pacientom nakúpia. V prakticky celom modernom svete, až na čiastočnú výnimku v podobe USA totiž za lieky neplatia priamo pacienti, ale poisťovne.

Skryť Vypnúť reklamu

Treťou je možnosť používať lieky na rôzne indikácie (teda na rôzne účely a choroby) a v rôznych kombináciách. Vzhľadom na pokrok v našom súčasnom chápaní patológie chorôb a rôznych mechanizmoch zamerania na základnú príčinu ochorenia môžu byť nové terapeutické prístupy použiteľné v rôznych populáciách pacientov, v rôznych oblastiach ochorenia a v kombináciách. Napríklad jeden biologický liek, monoklonálna protilátka Dupilumab bola schválená na liečbu ekzému v roku 2017, na liečbu astmy v roku 2018 a na liečbu chronickej rinosinusitídy s nazálnymi polypmi v roku 2019.

Lieky môžu mať v rôznych kontextoch významne odlišnú hodnotu, zatiaľ čo súčasné procesy tvorby cien a úhrady sú často nepružné pri priraďovaní jednej celkovej hodnoty lieku. Mnohé zdravotnícke systémy nie sú schopné zmerať mieru, v ktorej sa produkt používa na jeden účel (napríklad na astmu) v porovnaní s inými, alebo ako veľmi sa liek používa v kombinácii s inými produktmi, aby poskytli platbu odrážajúcu počet pacientov, ktorí sú daným liekom v skutočnosti liečení. Viacnásobné ohodnotenie kombinovanej liečby môže mať za následok administratívne zaťaženie a môže zdržať prístup k novým liekom. Ani v potravinách by ste predsa za obyčajné mlieko nezaplatili dvakrát len preto, že bolo použité aj pri výrobe jahodového jogurtu, ktorý ste kúpili tiež.

Skryť Vypnúť reklamu

Nové modely financovania liekov

Samozrejme, vyššie uvedené problémy nenechávajú chladnými analytikov, policy-makerov, lekárov, ani vedcov. V posledných rokoch sa preto podarilo prísť s niekoľkými novými návrhmi na to, ako lepšie štruktúrovať platbu za nové, inovatívne liečivá. Povieme si konkrétne o štyroch spôsoboch.

Na použití záleží

Tou prvou je určovanie cien liekov v závislosti na špecifickom využití (indikácii) daného lieku. Liek používaný na viac indikácií môže ponúknuť rôzne výhody pre rôzne skupiny pacientov a hodnota lieku sa môže líšiť podľa indikácie. Určovanie cien založené na indikáciách je mechanizmus, pri ktorom cena produktu odráža jeho pozorovanú hodnotu naprieč indikáciami. Stanovenie cien na základe kombinácie rieši problém, že kombinovaná hodnota istého lieku nie je iba súčtom hodnoty samostatne používaných liekov. Tento systém tiež znižuje problémy súvisiace s administráciou.

Skryť Vypnúť reklamu

Žiadne výsledky, žiadna odmena

Ďalším užitočným spôsobom je platba za liek založená na výsledkoch. Platba za liek je podmienená skutočnými výsledkami účinkov lieku. Tento prístup k cene lieku môže byť užitočné v prípade, keď je rozsah a trvanlivosť klinických výsledkov lieku nejasný. Toto je aj prípad lieku Zolgensma. Mimochodom, v Spojených Štátoch existujú myšlienkové prúdy tvrdiace, že podľa svojich výsledkov by nemali byť hodnotené len lieky, ale aj lekári. V súčasnosti sú lekári do veľkej miery platení za to, čo robia, namiesto toho, aby boli platení za výsledky, ktoré ukážu. Je to však komplexný problém, keďže ak ste obvodný lekár manažujúci obézneho diabetika, ktorý napriek vaším prosbám a hrozbám denne vypije dve pivá, zje tri koláče a ešte aj fajčí, je vaša úloha naozaj ťažká.

Skryť Vypnúť reklamu

Ilustrujme si to na príklade. Napríklad liek proti cholesterolu Repatha od spoločnosti Amgen mala počiatočnú cenu 14 523 dolárov ročne. Pacienti, dokonca aj s poistným krytím, museli zaplatiť značnú časť tejto ceny z vlastného vrecka. Liečba Repathou nemusí byť úspešná a to znižuje šancu, že si pacienti kúpia tento liek. Na druhej strane, vysoká cena spolu s možnou neúčinnosťou nemotivuje poisťovne aby pokryli cenu týchto liekov. Amgen teda pristúpil na využitie Repathy na liečbu založenú na výsledkoch. Ak pacient na Repathe utrpí infarkt alebo mozgovú mŕtvicu, pacientovi aj poisťovateľovi sa vrátia peniaze aj náklady na liek.

Rozloženie platieb v čase

Platby rozložené v čase sú ďalšou možnosťou. Platcovia za zdravotnú starostlivosť, teda poisťovne takto môžu platiť výrobcom liekov počas stanovených období za každého pacienta, ktorý začne využívať danú liečbu. Štruktúrovanie platieb týmto spôsobom pomáha zmierniť vysoké počiatočné náklady, ktoré by inak boli spojené s jednorazovými terapiami. Keď časovo rozložená platba súvisí s konkrétnym sledovaným výsledkom, napríklad biomarkerom (molekulou alebo klinickým výstupom indikujúcim prítomnosť či neprítomnosť ochorenia) alebo dĺžkou dožitia v prípade pacientov s nevyliečiteľnými rakovinami, núti to výrobcov liekov zbierať údaje o výsledkoch pacientov a pomáha tak získavať lepšie dáta, čo slúži pre lepší vývoj liekov.

Skryť Vypnúť reklamu

Netflix model

Štvrtou možnosťou je model predplatného. Za určitých okolností sa môže použiť na oddelenie platby za liek od počtu pacientov, ktorí tento liek dostávajú. Vzhľadom na to, že platba je odrátaná od počtu liečených pacientov, model by mohol pomôcť platiteľom predvídať dopad na rozpočet spojený s liečením pacientov v danej oblasti choroby a zabezpečiť jej dlhodobú udržateľnosť.

Ako funguje tento takzvaný “Netflix” model v praxi? Štát napríklad vyjednáva zmluvu s farmafirmou na poskytnutie všetkých potrebných tabletiek proti hepatitíde C. Štát zaplatí 200 miliónov dolárov za neobmedzené používanie lieku počas trvania zmluvy. Z pohľadu spoločnosti je 200 miliónov dolárov v zaručených platbách dostatočnou odmenou za inováciu a viac, ako by dostali za súčasného stavu. Z pohľadu štátu je 200 miliónov dolárov menej ako 240 miliónov dolárov, ktoré by inak zaplatil za liečbu rovnakého množstva ľudí. A štát bude mať neobmedzený prístup k liečbe. Podobný, aj keď trošku odlišný prístup používa aj americký štát Louisiana.

Skryť Vypnúť reklamu

Ako vidíte, inovatívnych spôsobov ako platiť za lieky je veľa. Ako budeme za drahú liečbu platiť na Slovensku v krátkej budúcnosti? Je to dôležitá téma, ktorej význam bude v čase len narastať. Preto by sa naši analytici mali venovať aj tejto téme.

Referencie

[1] Kolchinsky, The Great American Drug Deal, 2019.

[2] ADDRESSING HEALTHCARE CHALLENGES: Novel Pricing and Payment Models: New solutions to improve patient access. (2020).
[3] Finkelstein, Reasonable Rx, 2008.

Skryť Vypnúť reklamu

Najčítanejšie na SME Tech

Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu

Hlavné správy zo Sme.sk

Zásah proti židovským násilníkom v Lode.

Izraelskí Arabi sú na papieri rovnoprávni.

4 h
Peter Sagan dnes na Giro d'Italia 2021 - 8. etapa LIVE.

Sledujte 8. etapu Giro d'Italia online.

7 h
Týždeň Petra Schutza

Prezidentka inú možnosť nemala.

13. máj
Psychológ Martin Miler.

Miler hovorí o návrate do spoločnosti.

21 h

Neprehliadnite tiež

Technologický podcast Klik.

Komentovaný prehľad technologických správ.

8 h