 Alzheimerova choroba niekedy ovplyvňuje životy ľudí zvláštnym spôsobom. Na snímke Kevin Jarvis z Bostonu ukazuje fotografie japonských vojakov, ktoré mu kedysi doniesol jeho otec, účastník druhej svetovej vojny. Kvôli Alzheimerovej chorobe si však nepamätal, ako ich získal. Jarvis by vzácne snímky rád vrátil tým, komu patrili. FOTO - REUTERS |
Vedci spomalili oslabovanie kognitívnych schopností u ľudí trpiacich Alzheimerovou chorobou. Dosiahli to prvou génovou terapiou svojho druhu, uplatnenou na ľuďoch. Táto metóda zrejme chorobu nevylieči, jej kombinácia s inými druhmi terapie však môže podstatne spomaliť jej rozvoj.
Strašiak neurónov
Alzheimerova choroba patrí medzi neurodegeneratívne ochorenia, ktoré sa vyznačujú odumieraním neurónov a poškodzovaním nervových spojení v mozgu. Najviac postihnuté sú cholinergné neuróny, ktorých úlohou je prenášať nervové signály z mozgu alebo miechy uvoľňovaním malých molekúl - neurotransmiterov (acetylcholín, dopamín). Strata týchto neurónov a ich spojení - synapsií - postupom času poškodzuje mentálne schopnosti jedinca.
Jedným zo spôsobov, ako zastaviť stratu cholinergných neurónov, je ošetrenie mozgu nervovým rastovým faktorom (NRF). Táto bielkovina stimuluje funkcie nervových buniek a zároveň zabraňuje ich odumieraniu.
Elegantné riešenie
Podávanie NRF je však riskantné. Môže stimulovať aj iné neuróny, čo sa môže prejaviť bolesťami a úbytkom hmotnosti. Ako teda odstrániť nežiaduce vedľajšie účinky? Jednoducho, NRF treba aplikovať lokálne iba na miesto, kde sa strácajú neuróny.
Elegantným riešením je práve podávanie NRF pomocou génovej terapie. Pokúsil sa o to neurobiológ Mark Tuszynski so svojimi spolupracovníkmi z Kalifornskej univerzity v San Diegu. Podobný spôsob liečby sa už testoval u primátov a ukázal sa ako bezpečný a efektívny.
Ako teda génovú terapiu uskutočnili? Ôsmim pacientom vo veku od 50 do 80 rokov s miernymi prejavmi Alzheimerovej choroby hlboko do mozgu implantovali bunky spojivového tkaniva kože. Bunky boli geneticky upravené, aby dokázali produkovať NRF a následne ho vylučovať do svojho okolia.
Vynikajúce výsledky
Dvadsaťdva mesiacov po implantácii geneticky upraveného tkaniva do mozgu vedci testovali mentálny stav pacientov. Priemerný pokles bodového zisku u pacientov, ktorí sa podrobili génovej terapii, sa pohyboval na úrovni troch bodov. V rovnakom teste rok pred terapiou však bola táto strata až na úrovni šesť bodov.
To nie je všetko. Vedci počítačovou tomografiou analyzovali aj mozgy pacientov. Ukázalo sa, že šesť až osem mesiacov po terapeutickom zásahu v nich narástla spotreba glukózy, čo je znakom zvýšenej mentálnej aktivity.
Veci tiež skúmali mozog pacienta, ktorý zomrel niekoľko týždňov po implantácii tkaniva. Pozorovali intenzívny rast synapsií, v ktorých sa skladujú neurotransmitery. Toto pozorovanie je u ľudí prvým priamym dôkazom toho, že degenerované neuróny reagujú na prítomnosť nervového rastového faktora.
Lepšia, ale drahá
Ukazuje sa, že génová terapia s NRF je oveľa efektívnejšia ako iná doterajšia liečba Alzheimerovej choroby. Je však príliš drahá, čo znemožňuje jej aplikáciu na veľký počet pacientov. No výsledky získané v opísanej štúdii otvárajú nové možnosti pre vývoj a využitie iných, menej invazívnych metód stimulácie cholinergných neurónov, ktoré môžu byť rovnako účinné, no oveľa ľahšie aplikovateľné.
Zároveň si tiež treba uvedomiť, že aj génová terapia umožňuje len spomaliť priebeh a zmierniť prejavy Alzheimerovej choroby. Je preto mimoriadne dôležité veľmi intenzívne pracovať na objasnení príčin, ktoré toto ochorenie spôsobujú.
